"Przełomowe, jedyny ratunek" – to częste określenia nowych terapii hematologicznych. Komu i w jaki sposób pomogą?

Prof. Wiesław Jędrzejczak tłumaczy komu mogą pomóc nowe terapie hematologiczne.
Prof. Wiesław Jędrzejczak tłumaczy komu mogą pomóc nowe terapie hematologiczne. Fot. Adam Stępień / Agencja Gazeta
W leczeniu nowotworów hematologicznych pojawia się coraz więcej nowych leków. Pacjenci patrzą na nie z ogromną nadzieją. Tym bardziej, że o niektórych terapiach mówi się nawet, że są przełomowe.


Oczywiście, leczenie nowotworów hematologicznych to często trochę terapia "szyta” na miarę. Nie każdy lek stosowany w danym schorzeniu jest odpowiedni dla każdego pacjenta, który na nie cierpi.

Silniejszy i przełamuje oporność
Jednak każda innowacyjna terapia jest szansą na wyleczenie lub dłuższe życie przynajmniej dla części z tych chorych.

Pacjenci i środowisko medyczne apelują o dostęp do innowacyjnych leków, dla tych pacjentów, którym te terapie najbardziej mogą pomóc.

Zapytaliśmy prof. Wiesława Jędrzejczaka, hematologa, byłego konsultanta krajowego w dziedzinie hematologii, o to komu i w jakich sytuacjach pomogą te hematologiczne terapie, o dostęp do których ostatnio apelują pacjenci i ich lekarze.

Zacznijmy od karfilzomibu. To lek, który jest stosowany w terapii szpiczaka plazmocytowego.

– Karfilzomib to inhibitor proteasomu. Już jeden inhibitor proteasomu w leczeniu szpiczaka plazmocytowego jest dostępny dla naszych chorych - bortezomib. Jednak karfilzomib jest lekiem silniej działającym – tłumaczy nam prof. Jędrzejczak.


Karfilzomib, jak dodaje profesor, jest nie tylko silniejszy od bortezomibu, ale jednocześnie można go podać, kiedy wystąpiła oporność na bortezomib.
Prof. Wiesław Jędrzejczak
Hematolog, były konsultant krajowy w dziedzinie hematologii

Lek potrzebny jest tym chorym, u których chcemy dokonać przeszczepienia szpiku, a u których za pomocą dostępnych dotychczas w Polsce terapii, nie możemy uzyskać remisji choroby. Są to chorzy w dobrej kondycji, trochę młodsi, u których nie możemy uzyskać remisji stosując bortezomib.


Karfilzomib z lenalidomidem i z deksametazonem to standard w Stanach Zjednoczonych w pierwszej linii leczenia.


– To skojarzenie lekowe na razie uznawane jest za najbardziej skuteczne. W Polsce nawet nie występujemy o dostęp do tego zestawu leków w pierwszej linii, bo finansowo jest to u nas nierealne. Chcielibyśmy mieć karfilzomib dla chorych, u których inne leki zawiodły, a ten mógłby doprowadzić ich do przeszczepienia szpiku, czyli kolejnej linii leczenia. Jest propozycja, żeby tym chorym udostępnić lek – mówi prof. Jędrzejczak.


Inny mechanizm działania
Kolejne leki, do których dostęp jest niezbędny dla pacjentów chorych na nowotwory hematologiczne to blinatumomab i daratumumab. To zupełnie nowe leki. Pierwsze leki tej klasy w schorzeniach, w których mają zastosowanie.


Blinatumomab to lek stosowany u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną. U dorosłych choroba występuje rzadko. Co roku notowanych jest ok. 50 zachorowań. Oczywiście nie wszyscy ci chorzy wymagają leczenia blinatumomabem.

– Blinatumomab to lek o tyle innowacyjny, że możemy powiedzieć o nim, iż jest takim podwójnym przeciwciałem. To cząsteczka, która ma dwie swoistości, mówiąc obrazowo, ma dwie "łapki”. Jedną chwyta komórkę białaczkową, a drugą komórkę odpornościową i je do siebie zbliża. Wszystko po to, żeby komórka odpornościowa, która znalazła się obok komórki białaczkowej, zniszczyła komórkę białaczkową – mówi prof. Jędrzejczak.



Dodaje, że rzeczywiście w wielu przypadkach ma to miejsce. Jednak z mechanizmu działania tego leku wynika zarówno nadzieja, jak i ograniczenie tej terapii. Jest to przeciwciało, które nie "zabija” bezpośrednio komórek białaczkowych, tylko takie, którego aktywność, w sensie skuteczności, jest zależna od obecności komórek odpornościowych.

Dlatego lek nie nadaje się dla pacjentów maksymalnie wycieńczonych chorobą, którzy mają zniszczony układ odpornościowy. Nie ma komórek odpornościowych, więc nie można ich przybliżyć do komórek białaczkowych. W miarę sprawny układ odpornościowy jest niezbędny, żeby ten lek zadziałał.


Lek, jak podkreśla nasz rozmówca, nie powoduje wyleczenia z choroby. Jest to terapia pomostowa do przeszczepienia szpiku. Dzięki niej pacjenci mają szanse na przeszczepienie szpiku, a tym samym na powrót do zdrowia.

– Lek nie jest tani, ale z tego co wiem, jego producent zadeklarował, że pobierze opłatę za lek, tylko wtedy, gdy okaże się skuteczny u danego pacjenta. Jeśli lek nie zadziała, to leczenie będzie na koszt producenta – podkreśla hematolog.


Nie koniecznie jako "ostatnia deska ratunku”
Kolejny lek, wyczekiwany przez pacjentów i ich lekarzy to daratumumab.

Niektórzy chorzy organizują nawet zbiórki, żeby móc samodzielnie kupić ten lek. W ocenie lekarzy to wręcz przełomowa terapia w walce ze szpiczakiem. Jednak, jak tłumaczy nasz rozmówca, żeby zadziałał nie powinien być podawany jako "ostatnia deska ratunku”.

– Daratumumab to pierwsze przeciwciało monoklonalne, które ma udowodnioną skuteczność w leczeniu szpiczaka. Jest to lek o innym mechanizmie działania, niż dotychczas stosowane w leczeniu szpiczaka. To przeciwciało monoklonalne, które rozpoznaje cząsteczkę CD38 obecną na komórkach szpiczaka. Zupełnie nowy mechanizm działania, więc lek powinien działać wtedy, kiedy mamy do czynienia z opornością na inne leki – wyjaśnia prof. Jędrzejczak.
Prof. Wiesław Jędrzejczak
Hematolog, były konsultant krajowy w dziedzinie hematologii

Nie myślimy, żeby ten lek stosować w dalekich liniach leczenia. Chcielibyśmy, żeby nasi pacjenci mieli do niego dostęp w II, III linii leczenia. Nie chcemy, żeby lek był podawany, dopiero wtedy gdy wszystkie inne zawiodą, ponieważ u takich chorych pozytywna odpowiedź na tę terapię występuje rzadziej. Wydamy bardzo dużo pieniędzy, a nie osiągniemy dobrych efektów. Ten lek trzeba podać na wcześniejszych etapach leczenia, żeby uzyskać bardzo dobry efekt.


W leczeniu szpiczaka pojawił się też jeszcze jeden nowy lek, ixazomib. Choć, jak mówi profesor to inhibitor proteasomu, czyli coś co już stosowano w leczeniu szpiczaka, to ma dwie zalety, których nie miały inne tego typu leki - jest lekiem doustnym oraz działa również przy dodatkowych, niekorzystnych mutacjach nowotworu.

Skorzystajmy z postępu medycyny
Ostatnie lata to ogromny postęp w medycynie, wiele nowych leków - również w hematologii. Dzięki temu postępowi dużo chorób, szczególnie nowotworowych, staje się przewlekłymi lub można je wyleczyć.

W wielu krajach europejskich nowe leki pozwalają np. pacjentom ze szpiczakiem żyć już nawet 10 lat i więcej. W Polsce niestety brak dostępu do nowoczesnych terapii sprawia, że raczej mówi się o 7 latach od diagnozy. Choć to i tak dwa razy dłużej niż jeszcze 20 lat temu.