Badania kliniczne dają dostęp do nowych terapii. Mogą przedłużyć życie chorego

Dokładnie 14 lat wcześniej Pascal usłyszał zatrważającą diagnozę: zaawansowany czerniak. Przewidywalna długość życia: od 8 do 12 miesięcy. Rokowania były złe, a dostępne terapie dawały niewielkie szanse powodzenia. Lekarz prowadzący zaproponował jednak Pascalowi opcję, która dawała mu choć trochę nadziei – zgłoszenie do badań klinicznych nowego leku. I właśnie dzięki tej rozmowie Pascal może dzisiaj opowiadać swoją historię.

Badania kliniczne dla pacjentów

O badaniach klinicznych duża część z nas przynajmniej słyszała, jednak na pytanie o to, jak się do takowych zgłosić, wiele osób prawdopodobnie odpowie: "nie wiem". I nie ma w tym przypadku: informacje o rekrutacji do takich badań trafiają do specjalistów, czyli bezpośrednio do naszych lekarzy. W przypadku nowotworów, o których mówimy, jest to kluczowe: to właśnie lekarze na tym etapie najlepiej znają naszą chorobę i są w stanie określić, czy jest szansa na to, abyśmy dołączyli do danego badania.

Jak podkreśla dr Egle Ramelyte, współprowadząca badania kliniczne dotyczące czerniaka w Szpitalu Uniwersyteckim w Zurychu, nie da się dokładnie podać, ile trwa rekrutacja do badania klinicznego. – Wszystko zależy od typu choroby i od jej częstotliwości – mówi.

Nowe terapie nowotworowe są kierowane przeciwko precyzyjnie wyodrębnionym odmianom choroby – dlatego też po wstępnej konsultacji z lekarzem pacjent wysyłany jest do jednego z ośrodków prowadzących badanie kliniczne danej terapii. Tam nowotwór poddany jest szczegółowym testom: obrazowaniu, testom laboratoryjnym, analizie molekularnej. Na ich podstawie eksperci oceniają, czy kandydat może być włączony do danego badania. 

Co otrzymuje pacjent, któremu się do uda? – Przede wszystkim dostęp do skutecznych terapii, które mogą jeszcze nie być nigdzie dostępne. Leczony jest w dobrze kontrolowanych warunkach, z zachowaniem wysokich standardów bezpieczeństwa – wylicza dr Ramelyte.

Warto przy tym zaznaczyć, że terapie onkologiczne różnią się pewnym znaczącym szczegółem od tego co, funkcjonuje w zbiorowej świadomości jako badanie kliniczne: nie ma tam placebo. Pacjent, który zostaje zrekrutowany do danego badania, zawsze otrzymuje terapię, po którą się zgłosił. Istotną dla wprowadzenia danej terapii na rynek rolę grupy kontrolnej odgrywają osoby otrzymujące standardową terapię.

Leki do badań klinicznych tworzone są… ręcznie 

Nie jest tajemnicą, że wprowadzenie na rynek nowego leku to kwestia długiego czasu. Przejście przez wszystkie etapy wymagane przed wprowadzeniem leku na rynek – od badań przedklinicznych przez badania kliniczne aż po uruchomienie procedur związanych z wytwarzaniem leku i łańcuchami logistycznymi – może trwać od 5 do nawet 10 lat.

Same badania kliniczne, w których biorą udział pacjenci przed wprowadzeniem na rynek nowego leku lub terapii, podzielone są na kilka etapów – w każdym uczestniczy coraz większa liczba osób. W pierwszej fazie oceniane jest przede wszystkim bezpieczeństwo nowego leku dla pacjentów.

– Trwa ona zazwyczaj kilka miesięcy, w trakcie niej zbieramy informacje na temat tego, jak dany lek wchodzi w interakcje z ludzkim ciałem – tłumaczy Laura Luchini z MSD, Head of Clinical Trials Operations w regionie EMEA.

Na każdym etapie bezpieczeństwo nowego leku czy terapii jest kwestią kluczową, prócz tego jednak pod uwagę brane są też inne aspekty. Druga faza badań klinicznych skupiona jest też na dawkowaniu – badacze sprawdzają, w jakich dawkach lek działa najlepiej, monitorują też efekty uboczne. Trzecia, najdłuższa faza badań poświęcona jest natomiast monitorowaniu efektywności leku w większej grupie badanych osób.

Jak to się przekłada na liczby? Obecnie samo MSD prowadzi badania kliniczne w ponad 50 krajach świata, w tym 218 testów w Europie – uczestniczy w nich ponad 20,6 tys. osób. Co ciekawe, choć wydaje się to dużą liczbą, kilkadziesiąt tysięcy pacjentów nie wystarcza do tego, aby uruchomić klasyczne linie produkcyjne w fabrykach. Leki do badań klinicznych wykonywane są ręcznie – wszystko, od substancji, aż po etykiety, tworzone jest przez pracowników laboratoriów.

Czwarta faza badań klinicznych

Badania nowych leków czy terapii nie kończy się wraz z ich oficjalnym wprowadzeniem na rynek. Wszyscy wiemy o tym, że pacjenci proszeni są o zgłaszanie potencjalnych efektów ubocznych – bezpieczeństwo i skuteczność są obiektem zainteresowania przez cały czas funkcjonowania danego leku na rynku.

Terapia, która uratowała życie Pascala, jest ogólnodostępna już od dawna – jednak nie oznacza to końca badań nad nią. Po wypuszczeniu terapii na rynek firma zdecydowała się zaprosić uczestników badań klinicznych do udziału w studium długoterminowego wpływu terapii na organizm pacjenta – co pomoże w tworzeniu jak najbezpieczniejszych rozwiązań dla pacjentów.