Leczenie chirurgiczne, radioterapia oraz terapia lekowa - to różne opcje leczenia w zależności od typu i zaawansowania nowotworu. Pacjenci hematoonkologiczni mają ograniczone pole działania. Mogą liczyć na skuteczne leczenie tylko dzięki farmakoterapii. W ostatnich latach pojawia się wiele nowych opcji terapeutycznych, które dają szansę na wyleczenie lub dłuższe życie. Kolejne opcje pojawiały się na niemal każdej liście refundacyjnej. Jednak ten pozytywny trend wyhamował, a Komisja Ekonomiczna częściej wydaje negatywne opinie. Tymczasem wielu chorych z nowotworami krwi czeka na dostęp do kolejnych terapii, często dla nich są leczeniem ostatniej szansy.
Reklama.
Podobają Ci się moje artykuły? Możesz zostawić napiwek
Teraz możesz docenić pracę dziennikarzy i dziennikarek. Cała kwota trafi do nich. Wraz z napiwkiem możesz przekazać też krótką wiadomość.
W ostatnich latach w leczeniu nowotworów krwi nastąpił przełom, ale istotne jest, aby nowoczesne i skuteczne terapie były refundowane, a tym samym dostępne dla chorych. Adam STASKIEWICZ/East News
Reklama.
Wrzesień to miesiąc świadomości na temat nowotworów krwi.
Stanowią one ok. 10 proc. wszystkich nowotworów i obejmują nie tylko układ krwionośny, ale i limfatyczny. Wyróżnia się około 140 różnych ich typów, z których można wydzielić trzy najczęściej występujące kategorie: białaczki, chłoniaki i szpiczaki.
Jak wskazują dane, nowotwory hematologiczne na całym świecie są diagnozowane coraz częściej, a liczba zachorowań z roku na rok stale rośnie.
Niespecyficzne objawy, takie jak gorączka, nocne poty, nagła utrata masy ciała czy przewlekłe zmęczenie, powodują, że trudno je zdiagnozować. To prowadzi do tego, że wielu pacjentów dowiaduje się o chorobie, gdy ta jest już w zaawansowanym stadium.
Na szczęście dzięki postępowi medycyny w ostatnich latach, wiele z tych chorób stało się chorobami przewlekłymi. Można wręcz mówić o prawdziwej rewolucji. Pojawiły się nowe technologie lekowe, które niosą nową nadzieję chorym. Niektóre wcześniej nieuleczalne nowotwory krwi, udaje się wyleczyć, zwłaszcza gdy odpowiednio wcześniej zostaną rozpoznane.
Klinicyści podkreślają jednak, że aby skutecznie leczyć, potrzebują szerokiego wachlarza terapii, bo każdy pacjent jest inny, a gdy choroba staje się przewlekła, w kolejnych liniach leczenia potrzebne są inne leki czy schematy leczenia. Ponadto wciąż trwają badania i rejestrowane są nowe cząsteczki będące szansą dla kolejnych pacjentów.
Dla wielu chorych dostęp do nowoczesnych terapii jest jedyną szansą na wyleczenie lub kontrolę przebiegu choroby w celu wydłużenia życia i poprawienia jego jakości.
Po okresie, gdy w hematoonkologii do refundacji weszło wiele nowych terapii, niepokojący wydaje się więc trend z ostatnich kilku miesięcy. Czy tempo refundacji wyhamowało?
Odebrane szanse
W 2024 r. po raz pierwszy od kilku lat spadnie liczba nowych terapii hematoonkologicznych udostępnionych pacjentom.
Jak wynika z danych udostępnianych przez Ministerstwo Zdrowia, w 2021 r. było to 11 cząsteczkowskazań, w 2022 r. 14 cząsteczkowskazań, a w rekordowym roku 2023 r. - 28 cząsteczkowskazań.
Analiza danych z tego roku jasno wskazuje, że pozytywny trend wzrostowy liczby refundowanych terapii w hematoonkologii się skończył.
W 2024 r. na listach refundacyjnych znalazło się 9 nowych terapii ze wskazaniami hematoonkologicznymi. Pacjenci i klinicyści z niecierpliwością czekają więc na ostatni w tym roku wykaz październikowy, który może być szansą na poprawę tych statystyk.
Priorytety refundacyjne
Protokoły z posiedzeń Komisji Ekonomicznej publikowane po kolejnych posiedzeniach Komisji Ekonomicznej nie napawają jednak optymizmem pacjentów hematoonkologicznych oraz klinicystów.
W ostatnim czasie Komisja wydała bowiem negatywne decyzje dla terapii stosowanych w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) – glofitamabu i epkorytamabu czy dla stosowanego w ostrej białaczce szpikowej (AML) gilterytynibu, a wcześniej także teklistamabu w szpiczaku plazmocytowym.
Może to dziwić, bo dwa z tych lekówznalazły się na liście TOP10 Hemato 2024, czyli priorytetów refundacyjnych w hematoonkologii. To lista przygotowywana przez polskich ekspertów w tej dziedzinie. To - jak mówią - terapie najbardziej oczekiwane przez nich i ich pacjentów w różnych wskazaniach. W tym roku aż pięć pozycji zajmują leki nowe, leki immunologiczne - przeciwciała dwuswoiste.
Komisja Ekonomiczna negatywnie opiniuje w ostatnim czasie nie tylko nowe leki (glofitamab, epkorytamab, teklistamab). Negatywne stanowisko wydała także w odniesieniu do odnowienia decyzji refundacyjnej dla leku, który uzyskał refundację we wrześniu 2022 r. (gilterytynib).
Opinia Komisji Ekonomicznej nie jest wiążąca dla Ministra Zdrowia, jednak może stawić podstawę do wydania ostatecznie negatywnej decyzji.
Nowe możliwości, nowe szanse
Wyhamowanie z refundacją nowych terapii oznacza brak nowoczesnej propozycji terapeutycznej potrzebnej pacjentom.
Tak jest m.in. w przypadku chłoniaka rozlany z dużych komórek B (DLBCL). To choroba rzadka, agresywna, ale uleczalna dla ok. 60-70 proc. pacjentów. Niestety u ok. 30-40 proc. chorych z DLBCL dochodzi do nawrotu choroby i wymagają leczenia w kolejnych liniach. Bez tego, dochodzi do gwałtownego zaostrzenia choroby i szybkiej śmierci (mediana przeżycia w przypadku braku podjęcia leczenia to 6 miesięcy).
W przypadku nawrotu i oporności choroby w leczeniu chłoniaków stosuje się terapię CAR-T lub przeciwciała dwustwoiste. Te drugie to terapia, którą można zastosować szybko, w każdym ośrodku, niemal "od ręki", w przeciwieństwie do terapii CAR-T wymagającej dodatkowej zaawansowanej infrastruktury. Nie bez znaczenia są tu też koszty, znacząco niższe w zestawieniu z CAR-T.
O ile leczenie I linii chłoniaka DLBCL jest w Polsce już zabezpieczone zgodnie ze światowymi standardami, to wyzwaniem pozostaje leczenie pacjentów z oporną i nawrotową postacią choroby i zabezpieczenie ich potrzeb.
Odnowienie decyzji refundacyjnej
Dziwić może też negatywna decyzja Komisji Ekonomicznej co do odnowienia decyzji refundacyjnej w przypadku leku stosowanego w ostrej białaczce szpikowej (AML). To choroba, która dotyka około 1 na 10 000 osób. Agresywna i szybo postępująca. Szczególnie złe rokowanie dotyczy pacjentów z opornością lub nawrotem choroby, a także występowaniem niektórych mutacji. Co trzeci pacjent ma mutację FLT3, która powoduje szybsze nawroty choroby, także po przeszczepach szpiku, ale też oporność po wcześniejszym leczeniu.
Od dwóch lat refundowana jest nowoczesnaterapia celowana molekularnie gilterytynibem. Zwiększa ona szansę pacjentów na uzyskanie remisji, przeszczepienie komórek krwiotwórczych i wyleczenie, ale również przedłuża życie. W porównaniu z chemioterapią ratunkową ponad 2-krotnie więcej pacjentów przeżyje rok od rozpoczęcia terapii. Jest to też lek możliwy do stosowania w warunkach domowych, bez konieczności hospitalizacji. Czy od października nadal będzie refundowana?
Niezaspokojonych potrzeb jest wciąż wiele w różnych obszarach, bo pojawiają się nowe skuteczne cząsteczki, a pacjenci wymagają kolejnych linii leczenia. W hematoonkologii udało się w ostatnich latach zapewnić dostęp do wielu nowoczesnych optymalnych terapii. Pozostaje mieć nadzieję, że resort zdrowia utrzyma pozytywny trend w hematoonkologii, abyśmy w tej dziedzinie oferowali leczenie na światowym poziomie.
Dziennikarka działu Zdrowie. Ta tematyka wciągnęła mnie bez reszty już kilka lat temu. Doświadczenie przez 10 lat zdobywałam w Polskiej Agencji Prasowej. Następnie poznawałam system ochrony zdrowia „od środka” pracując w Centrali Narodowego Funduszu Zdrowia. Kolejnym przystankiem w pracy zawodowej był powrót do dziennikarstwa i portal branżowy Polityka Zdrowotna. Moja praca dziennikarska została doceniona przez Dziennikarza Medycznego Roku 2019 w kategorii Internet (przyznawaną przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia) oraz w 2020 r. II miejscem w tej kategorii.
