Choroby metaboliczne, niedobory odporności, choroby hematologiczne dzisiaj można leczyć dzięki krwi pępowinowej. W przyszłości będzie prawdopodobnie lekiem poprawiającym motorykę u chorych na dziecięce porażenie mózgowe, dlatego warto pomyśleć o jej pobraniu - tłumaczy naTemat Prof. dr hab. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu oraz Ponadregionalnego Centrum Onkologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei”.
Zdjęcie jest jedynie ilustracją wywiadu. Evok20/ Shutterstock
Panie Profesorze czym jest krew pępowinowa i komu może pomóc?
Krew pępowinowa jest bardzo cennym źródłem komórek krwiotwórczych do celów transplantacji, przede wszystkim dla dzieci chorych na choroby nienowotworowe: choroby metaboliczne, wrodzone niedobory odporności i zaburzenia hematopoezy, ale i także na choroby nowotworowe układu krwiotwórczego. Wystąpienie choroby nienowotworowej lub nowotworowej, mającej wskazania do przeszczepu, stanowi jednoznaczne wskazanie do pobrania krwi pępowinowej przy porodzie następnego dziecka w rodzinie. Ta krew może być również przeznaczona dla innych dzieci na całym świecie, które czekają na takie leczenie.
Komórki hematopoetyczne z krwi pępowinowej zaczynają być też wykorzystywane do celów medycyny regeneracyjnej w uszkodzeniach mózgu przede wszystkim w układzie autologicznym. Jeśli np. wiemy, że dziecko będzie wcześniakiem, wskazuje na to przebieg ciąży, wówczas istnieje większe ryzyko okołoporodowego uszkodzenia mózgu, które może się później objawiać mózgowym porażeniem dziecięcym.
Wtedy warto taką krew zbankować, bo może być ona wykorzystana w przyszłości, kiedy już zostaną całkowicie zakończone badania, które są teraz prowadzone w Stanach Zjednoczonych, nad leczeniem uszkodzeń centralnego układu nerwowego.
Z dotychczasowych badań, które zostały zaprezentowane w grudniu 2015 r. w Stanach Zjednoczonych, wynika, że w pewnych grupach pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym, którzy otrzymali leczenie krwią pępowinową, bogatą w komórki, pomiędzy 1. a 6. rokiem życia, uzyskano poprawę motoryki.To jest początek drogi w medycynie regeneracyjnej.
Komu można podać pobraną krew pępowinową, jeśli nie dziecku, przy którego porodzie została pobrana?
Ta krew może być świetnym materiałem dla rodzeństwa, dla kogoś niespokrewnionego, jeśli zostanie zbankowana w banku publicznym lub tzw. banku hybrydowym.
W Polsce nie ma jeszcze banków hybrydowych, natomiast bank publiczny ma niewielkie środki na magazynowanie tej krwi. Dlatego w Polsce jednostek krwi pępowinowej dostępnych dla wszystkich, jest jedynie nieco ponad 3 tys. Natomiast w bankach rodzinnych zbankowanych jest ponad 100 tys. jednostek.
Czy ta krew z banków rodzinnych mogłaby być dostępna dla wszystkich?
Rodziny przechowujące krew pępowinową w bankach rodzinnych płacą za jej przechowanie i raczej ,choćby z tego względu, nie będą się nią dzielić. Natomiast byłoby to możliwe gdyby stworzono formułę banku hybrydowego, w którym po jakimś czasie np. rodzice mogliby powiedzieć, że zrzekają się praw do swojej jednostki krwi pępowinowej i oddają ją pacjentom z całego świata, którzy ewentualnie mogliby jej potrzebować. W zamian za taką decyzję, bank zwracałby im koszty przechowywania i pozyskania tej jednostki krwi w całości lub części. W takiej formule byłoby to uczciwe.
Czyli w tej chwili pobranie krwi pępowinowej to działanie na rzecz zdrowia rodziny?
Tak. Choć oczywiście w banku publicznym mamy te 3 tys. jednostek, ale to jest bardzo mało i ta liczba nie wzrasta, bo banki publiczne w Polsce mają bardzo niewielkie środki, co nie pozwala im się rozwijać. Natomiast banki rodzinne, które są finansowane dzięki rodzicom, którzy przechowują krew pępowinową swoich dzieci, funkcjonują bardzo dobrze. Przyrasta ilość jednostek tej krwi, jednak jest to rzeczywiście materiał do wykorzystania w obrębie rodziny, znajomych, kuzynów, bo płacą za to konkretni ludzie.
Jest w Polsce jeden bank, Polski Bank Komórek Macierzystych, który ma tzw. krew na ratunek, z której my korzystamy. W sytuacji, kiedy mamy rodzinę obciążoną np. defektem genetycznym sugerującym konieczność transplantacji komórek hematopoetycznych, w tym z krwi pępowinowej, to organizowane jest pobranie krwi pępowinowej przy kolejnej ciąży z opcją taką, że to zostanie wykorzystane dla tego starszego, chorego członka rodziny. Wtedy wspomniany bank stosuje rabaty, zniżki przy takim pobraniu. Po to, żeby rodzina, która już została dotknięta nieszczęściem miała pełną motywację do tego, żeby krew zbankować a jednocześnie żeby koszty tego działania nie obciążyły jej nadmiernie.
Dlaczego krew pępowinowa jest unikalnym lekiem?
Krew pępowinowa w niektórych chorobach np. w chorobach metabolicznych jest najlepszym materiałem, dzięki temu, że jest najmniej immunogenna a jednocześnie zawiera w sobie najwięcej czynników parakrynnych, które mogą stymulować regenerację. Zawiera materiał, który jako młody ma potencjał różnicowania, szybkiej regeneracji tkanki łącznej w systemie nerwowym, która będzie produkować zdefektowany enzym, którego w danej jednostce chorobowej brakuje.
W niektórych krajach, w chorobach metabolicznych wykonuje się tylko przeszczepianie krwi pępowinowej. W Polsce niestety tak nie jest, ponieważ krew z zagranicznego banku publicznego jest bardzo droga, kosztuje nawet do 40 tys. dolarów. Natomiast NFZ finansuje taki przeszczep na poziomie 250 tys. zł. Sam materiał w takiej sytuacji to koszt na poziomie 60-70 proc. całości procedury wycenionej przez NFZ.
Jakie Pan ma doświadczenia z przeszczepianiem krwi pępowinowej?
W naszej klinice wykonaliśmy już blisko 20 transplantacji z krwi pępowinowej. Większość krwi pochodziła od dawców niespokrewnionych ze Stanów Zjednoczonych, Włoch, Niemiec, Hiszpanii. Siedem przeszczepień wykonano w ramach wspomnianego przeze mnie wcześniej programu na ratunek prowadzonego przez Polski Bank Komórek Macierzystych.
To były trudne przeszczepienia, więc ich wyniki nie zawsze były satysfakcjonujące, ale nie są one gorsze niż po przeszczepieniu szpiku czy komórek krwi obwodowej, warto podkreślić stosunkowo niewielką częśtość powikłań w postaci tzw. choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Leczyliśmy np. dziecko z wrodzonym niedoborem odporności. Dzięki przeszczepieniu krwi pępowinowej udało nam się wyleczyć dziecko z tej choroby a dodatkowo, dzięki przeszczepieniu, dziecko nie ma objawów towarzyszącej chorobie celiakii. Wyleczyliśmy dwie choroby na raz.
Myśląc o zastosowaniu krwi pępowinowej, myślimy zwykle o leczeniu białaczek. Jakie tak naprawdę choroby leczy przeszczepienie krwi pępowinowej?
Akurat w białaczkach przeszczepienie krwi pępowinowej nie zawsze jest optymalne. W białaczkach potrzebujemy „twardszego” materiału, który może spowodować powikłania ale te powikłania, paradoksalnie, mogą tę białaczkę podleczyć.
Natomiast krew pępowinowa jest delikatnym materiałem, który doskonale nadaje się dla dzieci z chorobami nienowotworowymi, czyli wszelkimi genetycznymi jednostkami takimi jak: niedobory odporności, choroby metaboliczne, oczywiście nie wszystkie, bo tylko pewne z nich mają wskazania np. mukopolisacharydoza typu 1, która jest klasycznym wskazaniem do przeszczepienia krwi pępowinowej. Leczy się też hemoglobinopatie, ale one rzadko występują w Polsce. Również wrodzone defekty układu krwiotwórczego jak np. anemia Blackfana-Diamonda.
Trzeba pamiętać, że ilość komórek pobranych za jednym razem podczas porodu wystarcza dla jednego dziecka ważącego do 30 - 40 kg.
Jedna jednostka nie wystarczy więc na leczenie całej rodziny?
Nie wystarczy, aczkolwiek medycyna idzie do przodu. W Stanach Zjednoczonych są już badania kliniczne nad ekspansją krwi pępowinowej. Badacze są w stanie wyhodować z małej jednostki krwi tyle komórek, że wystarczy ich na leczenie przeciętnego Amerykanina, żywiącego się fast foodami, czyli naprawdę ciężkiego człowieka.
Często wspomina Pan, że krew pępowinowa jest lekiem przy pewnych chorobach genetycznych. Czy są więc rodziny, które bezwzględnie powinny pomyśleć o pobraniu i zbankowaniu takiej krwi?
Oczywiście. Rodziny z obciążeniami genetycznymi mogą dodatkowo skorzystać z tego programu „na ratunek”, który pomaga zmniejszyć im koszty takiej operacji.
Rodziny obciążone chorobami decydują się na pobranie krwi pępowinowej. Dlaczego rodziny, w których nie ma tych obciążeń powinny rozważyć takie pobranie?
Z jednej strony taka krew może pomóc wcześniakowi, tak jak już wcześniej wspominałem. Krew pępowinowa pobrana od wcześniaka zawiera bardzo dużo komórek macierzystych. Moim zdaniem jest nawet lepsza od tej pobranej przy porodzie terminowym, choć nie nadaje się z punktu widzenia prawnego do bankowania publicznego. Warto zbankować krew pępowinową wcześniaka, właśnie na wypadek ewentualnego niedotlenienia. Warto tę krew szybko podać takiemu dziecku, jeśli potrzebne jest leczenie.
W sznurze pępowinowym znajduje się tkanka łączna, która nazywana jest galaretą Whartona. Z tej tkanki można wyhodować komórki mezenchymalne, które mogą być wykorzystywane do prób leczenia schorzeń centralnego systemu nerwowego oraz powikłań poprzeszczepowych w postaci choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Prowadzone są w tym kierunku badania, nawet w Polsce. Podanie tych komórek poprawia sytuację kliniczną u części chorych ze schorzeniami neurologicznymi. Te komórki podaje się zarówno dorosłym, jak i dzieciom. Badania są prowadzone jedynie w charakterze eksperymentu medycznego, ale każde pozytywne doniesienie jest oczywiście na wagę złota. Z drugiej strony amerykańskie wyniki przeszczepiania autologicznej krwi pępowinowej w mózgowym porażeniu dziecięcym to rezultat znakomicie zaprojektowanego, randomizowanego, kontrolowanego placebo badania klinicznego.
Warto rozważyć pobranie krwi pępowinowej. Rodzice powinni tu korzystać z obiektywnych, sprawdzonych informacji dotyczących pobrania, przechowywania i możliwości wykorzystania tej krwi.
W przyszłości krew pępowinowa może natomiast okazać się pomocna wujkowi z zwałem serca czy udarem niedokrwiennym mózgu - tego jeszcze nie wiemy. Medycyna ciągle się rozwija. Widziałem wielki entuzjazm w oczach lekarki, która prezentowała wyniki badań dotyczących dziecięcego porażenia mózgowego, uważam, że trzeba pozytywnie patrzeć w przyszłość.
