Najpierw są odchylenia w morfologii krwi - zwiększona ilość białych krwinek, później może wystąpić niedokrwistość i małopłytkowość. W miarę postępu choroby pojawia się powiększenie węzłów chłonnych, śledziony, zwiększona podatność na zakażenia. Przewlekła białaczka limfocytowa najczęściej rozpoznawana jest powyżej 65. roku życia, czyli u naszych rodziców i dziadków.
Mamo albo tato, gorzej się czuje, ma osłabioną odporność? Koniecznie trzeba wykonać morfologię krwi. Fot. Shutterstock.com
Na słowo "białaczka” większość ludzi reaguje strachem i przerażeniem, że ta choroba nowotworowa, w krótkim czasie doprowadzi człowieka do śmierci. Rzeczywiście jest to nieuleczalna, groźna choroba, ale słowo przewlekła bywa tu kluczowe. Do tego stopnia, że wielu chorych w momencie diagnozy i jeszcze wiele lat od jej postawienia, nie wymaga terapii. Choć oczywiście niektórzy muszą być leczeni natychmiast. Trzeba pamiętać, że agresywna postać tej choroby pozwala średnio na przeżycie 3-4 lat.
Białaczka - to brzmi strasznie
Zarówno dla jednych chorych jak i drugich informacja o tym, że są cierpią na przewlekłą białaczkę limfocytową jest bardzo obciążająca. Stan tych, którzy po rozpoznaniu nie wymagają terapii, jest na bieżąco monitorowanych. Dla nich każda wizyta w laboratorium, żeby wykonać morfologię krwi, jest niezwykle stresująca - obawiają się postępu choroby i konieczności leczenia. Ci, którzy leczenie rozpoczynają, boją się z kolei powikłań, działań niepożądanych a także braku skuteczności leczenia.
Przewlekła białaczka limfocytowa pozostaje chorobą nieuleczalną, oporną na konwencjonalne metody leczenia. Jedyną metodą, która stwarza szansę na powrót do zdrowia jest allogeniczna transplantacja komórek krwiotwórczych. Jest jednak wykonywana rzadko, ze względu na duże ryzyko śmierci okołoprzeszczepowej.
Leczenie
W ostatnich latach dokonał się istotny postęp w leczeniu PBL dzięki wprowadzeniu tzw. terapii celowanych. Standardem leczenia pierwszej linii stała się immunochemioterapia. Dzięki dołączeniu do tradycyjnej chemioterapii przeciwciał monoklonalnych skierowanych przeciw cząsteczce CD20 obecnej na powierzchni komórek białaczkowych uzyskano wydłużenie czasu przeżycia chorych. Kolejną, nowszą metodą są leki, które hamują przewodzenie przez receptor limfocytu B sygnałów istotnych dla przeżycia komórek białaczkowych. Są one skuteczne u chorych, u których występuję oporność na immunochemioterapię lub odpowiedź na leczenie trwa krótko oraz u chorych z zaburzeniami cytogenetycznymi (delecja 17p), które warunkują oporność na standardowe metody terapii.
Mamy braki
Mimo że w wielu wypadkach PBL jest chorobą, która na początku nie wymaga leczenia a jedynie obserwacji, to w Polsce średni odsetek 5-letnich przeżyć z przewlekłą białaczką limfocytową jest niższy o ponad 18 proc. niż średnia w Europie. Według raportu "Biała Księga - PBL", winne są temu ograniczona dostępność do nowoczesnego leczenia i diagnostyki oraz niewystarczająca liczba hematologów.
Przewlekła białaczka limfocytowa jest jednym z najczęściej rozpoznawanych rodzajów białaczki u dorosłych – stanowi 25-30 proc. wszystkich zachorowań tego typu. W Polsce choruje na nią blisko 17 tys. pacjentów, 2 razy częściej mężczyźni, głównie osoby starsze, powyżej 65 r.ż. Około 30 proc. chorych w chwili rozpoznania nie odczuwa żadnych objawów, stąd PBL najczęściej diagnozowana jest przypadkowo, na podstawie nieprawidłowości w obrazie krwi.
PBL to nowotwór krwi bardzo zróżnicowany. Średnie przeżycie chorego na przewlekłą białaczkę limfocytową szacowane jest na blisko 7 lat. Natomiast u chorych z agresywną postacią białaczki - delecją 17p lub mutacją genu TP 53, gdzie nowotwór krwi jest oporny na leczenie i mimo podjętej terapii rozwija się tak, jakby był nieleczony, waha się w granicach 3-4 lat.
Autorzy "Białej Księgi – PBL", podkreślają, że dziś największym wyzwaniem terapeutycznym w przewlekłej białaczce limfocytowej jest leczenie chorych z agresywną postacią PBL - z delecją krótkiego ramienia chromosomu 17p, z którą zmaga się 7 proc. pacjentów. Oporność na leczenie, krótkie remisje choroby sprawiają, iż kluczowe w zatrzymaniu nowotworu jest natychmiastowe wdrożenie skutecznych terapii.
Nie ma leczenia
Jak wskazuje raport jeszcze 4 lata temu chorzy na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej, nie mieli szans na leczenie - dziś nowoczesnym standardem w leczeniu tej grupy chorych są przełomowe terapie - drobnocząsteczkowe terapie celowane, przeciwciała monoklonalne. Niestety wciąż nie są one dostępne dla polskich pacjentów. Polska jest jedynym krajem środkowo-wschodniego regionu Europy, w którym brakuje refundacji innowacyjnych terapii dla chorych z tą agresywną odmianą PBL. Mimo podejmowanych starań, dotychczas żadna z 3 terapii: ibrutynib, obinutuzumab czy ofatumumab nie została sfinansowana ze środków publicznych.
Hematologów jak na lekarstwo
Autorzy zwracają również uwagę na niewystarczającą liczbę lekarzy hematologów. Obecnie na 100 000 mieszkańców przypada 1,3 tys. hematologów – jest to jeden z najgorszych wskaźników na tle krajów UE. Sytuacja ta skutkuje długimi kolejkami i odległymi terminami konsultacji hematologicznych.
Problem stanowi także ograniczony dostęp do badań cytogenetycznych, niezbędnych dla właściwego doboru efektywnej terapii. Jak wynika z raportu, odsetek pacjentów, u których wykonuje się badania cytogenetyczne w kierunku m.in. delecji 17p wynosi około 18 proc. w momencie rozpoznania choroby i około 20 proc. w momencie rozpoczynania kolejnych linii leczenia.
