Choroby, które jeszcze niedawno były śmiertelne, bądź bardzo źle rokowały, dzięki postępowi medycyny stają się schorzeniami przewlekłymi. Zwykle mechanizm jest taki, że chory najpierw korzysta z pierwszej linii leczenia, gdy ta przestaje działać z kolejnej i kolejnej. W ten sposób jest w stanie przeżyć czasami wiele lat, a jego jakość życia jest całkiem niezła. Taki właśnie mechanizm sprawia, że szpiczak plazmocytowy powoli staje się chorobą przewlekłą. Niestety bardziej w Europie niż w Polsce.
Szpiczak plazmocytowy to głównie choroba ludzi starszych. Prawo autorskie: angellodeco / 123RF Zdjęcie Seryjne
Jak tłumaczą lekarze, chory który nie mógł skorzystać z przeszczepienia szpiku, jeszcze dekadę temu żył ok. 3 lata z chorobą, z którą teraz żyje średnio 6-7 lat, czyli dwa razy dłużej niż kiedyś. To ważne, bo większość osób chorujących na szpiczaka plazmocytowego to ludzie starsi, którzy nie kwalifikują się do zabiegu przeszczepienia. Ryzyko, że zabieg się nie uda jest na tyle duże, że lekarze nie podejmują się go przeprowadzać.
Objawy szpiczaka mnogiego Szpiczaka mnogiego często diagnozuje się dopiero w zaawansowanym stadium choroby z powodu niespecyficznych objawów. Mogą to być bóle kręgosłupa, anemia, depresja, łamliwość kości, infekcje, zmęczenie.
Jak mówił dr Grzegorz Charliński z Oddziału Hematologii Specjalistycznego Szpitala Miejskiego im. Mikołaja Kopernika w Toruniu, podczas konferencji "Sytuacja polskich pacjentów z zaawansowanym szpiczakiem plazmocytowym - wyzwania 2017”, na szpiczaka plazmocytowego zapada w Polsce ok. 1800 osób rocznie, w sumie chorobę rozpoznaje się u 5 osób każdego dnia.
Chorowanie w cyklach
Choroba, jak tłumaczył dr Charliński, ma swoje specyficzne cykle i przebiega podobnie u wszystkich pacjentów. U poszczególnych chorych przebieg różni się długością czasem trwania danego cyklu.
Szpiczak plazmocytowy
Szpiczak jest nieuleczalną, najczęstszą chorobą nowotworową układu krwiotwórczego. Charakteryzuje się namnażaniem i gromadzeniem komórek plazmatycznych, które w normalnych warunkach produkują przeciwciała stanowiące podstawowy element odpornościowy.
Czasami choroba ta nazywana jest chorobą łańcuchów lekkich, ponieważ komórki nowotworowe wytwarzają tylko część tych przeciwciał - tylko łańcuchy lekkie, które przesączają się przez nerki i mogą je uszkadzać.
Na początku mamy do czynienia ze szpiczakiem tlącym się, który nie daje objawów i wykrywany jest w większości przypadkowo przy rutynowych badaniach. W tym momencie choroba jest obserwowana, nie podaje się leczenia. Następnie pojawia się szpiczak aktywny, a wraz z nim objawy choroby. Wtedy lekarze włączają pierwszą linię leczenia. Dochodzi do remisji choroby, a później do jej pierwszego nawrotu, kiedy podawana jest druga linia leczenia. Znowu dochodzi do remisji. Jednak tu zaczynają się przysłowiowe schody, bo cykle powtarzają się, trzeba podawać kolejne inne leki, jednak czas remisji robi się znacznie krótszy.
Każda linia leczenia to kolejny lek lub zestawienie nawet kilku leków. Te wykorzystane wcześniej nie będą już działać, szpiczak robi się na nie oporny. Na świecie, rejestruje się coraz to nowsze leki, które można wykorzystać przy leczeniu kolejnych nawrotów choroby. W Polsce to dostępność do nowo zarejestrowanych leków następuje bardzo wolno. Tak naprawdę od całkiem niedawna mamy dostępny w programie lekowym lenalidomid, ale dopiero w II linii leczenia dla ściśle wyselekcjonowanej grupy pacjentów. Według zaleceń towarzystw naukowych, kolejnym lekiem przy nawrocie choroby powinien być np. pomalidomid, ale niestety nie jest dostępny dla polskiego chorego.
– Wprowadzenie "nowych” i "nowoczesnych” leków w istotny sposób zwiększyło odsetek uzyskiwanych odpowiedzi na leczenia – mówił dr Charliński.
European Society for Medical Oncology – ESMO zaleca by leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego wyglądało trochę inaczej niż jest to w Polsce. Standardem leczenia pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem kwalifikujących się do przeszczepienia jest indukcja plus wysokodawkowana chemioterapia plus przeszczepienie, a po nim leczenie podtrzymujące lenalidomidem, które zapobiega nawrotowi.
Standardem leczenia pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem niekwalifikujących się do przeszczepienia jest lenalidomid plus dexametazon lub bortezomib lub kombinacja obu leków. Leczenie pierwszego nawrotu, to przede wszystkim triplety oparte na lenalidomidzie lub na bortezomibie z udziałem nowych cząsteczek. Leczenie drugiego nawrotu, to pomalidomid lub daratumumab.
Trudno zastosować wytyczne
Problem w tym, że dwa wspomniane na końcu tych zaleceń leki, nie są dostępne dla polskich pacjentów. Natomiast lenalidomid jest dostępny dopiero w II linii leczenia dla chorych w naszym kraju. Zresztą wcale nie jest pewne, czy refundowany będzie dalej w tym wskazaniu. To okaże się na początku listopada.
Pomalidomid, który jest wymieniany przez ESMO, jest standardem leczenia pacjentów od drugiego nawrotu. Jest to wygodny dla pacjenta lek doustny, który można przyjmować samodzielnie w domu bez potrzeby hospitalizacji, jak w przypadku leków iniekcyjnych, a to wpływa na oszczędność dla systemu. Leczenie pomalidomidem, stosuje się u pacjentów, którzy wykorzystali leczenie zarówno bortezomibem, jak i lenalidomidem, jako standard w wielu krajach Europy.
Pomalidomid to najnowszy lek z grupy IMiDs (immunomodulujących) stosowany doustnie u pacjentów z zaawansowanym szpiczakiem mnogim nawrotowym i/ lub opornym na dotychczasowe leczenie. Można go stosować także u chorych z niewydolnością nerek. Lek jest refundowany m.in. w Czechach i na Słowacji.
Tak naprawdę część leków w leczeniu szpiczaka plazmocytowego to już historyczne preparaty i powinny być zastąpione przez nowsze, bardziej nowoczesne na wcześniejszym etapie leczenia.
Generalnie problemem jest nie tylko brak dostępu polskiego pacjenta ze szpiczakiem plazmocytowym do nowych leków, ale też bark dostępu do tych starszych, w odpowiednim czasie trwania choroby. Jeśli nowy lek w końcu doczeka się refundacji w ramach programu lekowego, tak jak lenalidomid, to jest podawany później niż w innych krajach europejskich. W tym przypadku dopiero od drugiej linii leczenia, kiedy choroba nawróciła. Tymczasem lepsze wyniki leczenia uzyskuje się kiedy lek zostaje podany już na początku terapii, w pierwszej linii leczenia.
Lekarz powinien decydować
Inna sprawa, że tak naprawdę to lekarz powinien decydować o doborze terapii i mieć odpowiedni wachlarz dostępnych leków, bo choroba bywa bardzo zróżnicowana.
– Inaczej powinniśmy leczyć młodszych chorych, inaczej starszych, którzy cierpią na choroby towarzyszące. Inne postępowanie jest potrzebne u tych, którzy mają objawy kostne a jeszcze inne u osób, u których dochodzi do niewydolności nerek – wyjaśniał dr Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego z Katedry i Kliniki Hematologii UM w Poznaniu.
Miejmy nadzieję, że los ludzi starszych, chorych na szpiczaka plazmocytowego odmieni się na lepsze. W końcu to nasi rodzice, dziadkowie, których potrzebujemy i których kochamy.
Klinika Nowotworów Układu Chłonnego Centrum Onkologii w Warszawie
Aż 45 proc nowotworów w Europie dotyczy osób powyżej 70 r.ż. Potrzeba wygodnych (przyjaznych dla pacjenta) form terapii o potwierdzonej skuteczności i przewidywalnym profilu toksyczności. Szczyt zachorowań na szpiczaka plazmocytowego przypada na 6-7 dekadę życia. W Polsce brak powszechnej dostępności do wygodnego leczenia nowszymi generacjami leków: IMiDs, IP, MoAbs o potwierdzonej skuteczności. Lekarze zmuszeni są do selekcji pacjentów, ponieważ nowsze leczenie dostępne jest tylko w ramach programu lekowego NFZ lub badań klinicznych.
Dr Agnieszka Druzd-Sitek