Znamy laureatów nagrody Nobla w dziedzinie medycyny 2024. Czego dotyczy ich odkrycie?
Jak wyjaśnił Komitet Noblowski, Victor Ambros oraz Gary Ruvkun odkryli mikroRNA (miRNA), nową klasę małych cząsteczek RNA, która ogrywa kluczową rolę w regulacji aktywności genów. Jak podkreślono, uhonorowano ich za odkrycie "fundamentalnej zasady decydującej o tym, jak regulowana jest aktywność genów", która "okazała się niezbędna dla organizmów wielokomórkowych, w tym ludzi". "MikroRNA okazują się być fundamentalnie ważne dla rozwoju i funkcjonowania organizmów" - wskazano.
Tegoroczni laureaci badali stosunkowo niepozornego 1 mm nicienia, C. elegans. Pomimo niewielkich rozmiarów C. elegans posiada wiele wyspecjalizowanych typów komórek, takich jak komórki nerwowe i mięśniowe, które występują również u większych, bardziej złożonych zwierząt, co czyni go przydatnym modelem do badania, w jaki sposób tkanki rozwijają się i dojrzewają w organizmach wielokomórkowych.
Badania laureatów Nobla w dziedzinie medycyny 2024 nad C. elegans ujawniły zupełnie nowy wymiar regulacji genów.
Jak wyjaśnia komitet, "informacje przechowywane w naszych chromosomach można porównać do instrukcji obsługi wszystkich komórek w naszym ciele. Każda komórka zawiera te same chromosomy, więc każda komórka zawiera dokładnie ten sam zestaw genów i dokładnie ten sam zestaw instrukcji. Jednak różne typy komórek, takie jak komórki mięśniowe i nerwowe, mają bardzo różne cechy".
Różnice te biorą się z regulacji genów, która pozwala każdej komórce wybierać tylko odpowiednie instrukcje. "Tylko właściwy zestaw genów jest aktywny w każdym typie komórki" – informuje Komitet Noblowski.
Umożliwia to na przykład komórkom mięśniowym, komórkom jelitowym i różnym typom komórek nerwowych wykonywanie ich wyspecjalizowanych funkcji. Ponadto aktywność genów musi być stale dostrajana, aby dostosować funkcje komórkowe do zmieniających się warunków w naszych ciałach i środowisku.
Poznawanie mechanizmów regulacji ma istotne znaczenie dla medycyny i ewentualnych przełomów w diagnozowaniu lub leczeniu kolejnych chorób, ponieważ to właśnie problemy z regulacją mogą prowadzić m.in. do chorób nowotworowych, cukrzycy, chorób autoimmunologicznych czy neurodegeneracyjnych.
Nowe szanse w medycynie
Nagrodzeni dziś naukowcy swoje odkrycie opublikowali już w 1993 r. Pozwoliło ono już na stworzenie niektórych terapii, a badane są kolejne możliwości.
Jak podkreślał w rozmowie z dziennikarzami płk prof. Paweł Krzesiński z WIM-PIB, "na chwilę obecną znamy już leki, które są stosowane w zapaleniu wątroby, oparte właśnie na cząsteczce mikroRNA, ale prowadzone są także badania w innych chorobach".
Wiem, że miRNA określonego typu są związane z przerostem mięśnia sercowego. Być może oddziaływanie na nie spowoduje zahamowanie tej patologii. Różne cząsteczki mi RNA są spotykane w zaburzeniach nefrologicznych, ale również w chorobach neurologicznych, chorobach neurodegeneracyjnych. W jednych mamy zbyt dużo cząsteczek miRNA, w innych - zbyt mało, więc poznanie dokładnie tych mechanizmów, gdzie one się znajdują, może nam pomóc w opracowaniu leków na te choroby.
– To odkrycie pokazuje, jak ważne jest zdobywanie wiedzy o świecie. MikroRNA to nowy gracz w regulacji funkcji komórkowej. To pokazuje szansę na leczenie poprzez oddziaływanie na funkcje komórkowe. Szczęśliwie te cząsteczki (mikroRNA - przyp. red.) zostały odkryte i możemy badać je np. jako markery chorób nowotworowych i możemy wpływać na te cząsteczki modyfikując pewne procesy – mówi ekspert WIM.
Z kolei dr hab. Magdalena Dziembowska, biolog molekularny i neurobiolog z Uniwersytetu Warszawskiego ocenia, że "miRNA to mikronarzędzie, które możemy wykorzystać".
Jak wyjaśnia, dzięki miRNA "możemy wpływać na to, ile i jakiego białka powstaje w komórce, np. jeżeli jakiegoś białka jest za dużo, to możemy je wyciszyć, lub jak za mało - to sprawić, aby było go więcej".