Mają po 30-40 lat, rodziny, małe dzieci i chorują na białaczkę, nowotwór nie tylko starszych ludzi
Andrzej Porębski bardzo się denerwuje, kiedy słyszy, że przewlekła białaczka limfocytowa to choroba ludzi starszych. Przez to, jego zdaniem przekłamanie, młodzi chorzy - a jest ich coraz więcej - nie mogą być dobrze leczeni. U niego chorobę zdiagnozowano w wieku 43 lat. Natomiast w każdym opracowaniu dotyczącym tej białaczki przeczytamy, że atakuje głównie osoby po 65. roku życia.
Jak się to wszystko zaczęło? Żadnych objawów choroby, żadnych dolegliwości - Andrzej Porębski zrobił z zupełnie innego powodu morfologię krwi. Lekarza zastanowił zbyt wysoki poziom limfocytów. Było to dość zagadkowe, dlatego że mężczyzna nie przechodził w tym czasie żadnej infekcji. Lekarz wysłał go na dalsze badania, ale pan Andrzej zbagatelizował sprawę i na nie poszedł.
Potem, w trakcie kąpieli, wyczuł guzek na szyi, taki wielkości ziarenka grochu. Półtora roku później pojawił się kolejny guzek… Okazało się, że to były powiększone węzły chłonne, które są jednym z nielicznych symptomów postępującej przewlekłej białaczki limfocytowej.
– To mnie zaniepokoiło. Potem jeszcze moi bliscy pytali, czy nie jestem chory, bo zauważyli, że spuchła mi szyja. Wtedy, na drugi dzień, poszedłem zrobić morfologię. Nadal dobrze się czułem, natomiast badania wykazały bardzo mocno podwyższony poziom limfocytów – opowiada nam Andrzej Porębski.
Każdego roku w Polsce 1500 osób dowiaduje się, że jest chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (PBL). 70 proc. z nich nie musi być leczonych - wystarczy obserwacja i badania kontrolne średnio co 3 miesiące. U reszty czyli ok. 30 proc. choroba przebiega agresywnie i musi być podjęte odpowiednie leczenie. Niestety nawet u tych chorych, którzy są poddani leczeniu dochodzi do oporności na otrzymywane terapie w wyniku czego następuje nawrót choroby. Ci pacjenci potrzebują leku o innym mechanizmie działania, który nie jest jeszcze dostępny w ramach refundacji. Brak możliwości zastosowania tego leczenia powoduje, że pacjenci odchodzą.
Chemia pomogła na chwilę
Ale wróćmy do historii pana Andrzeja. Kiedy już okazało się, że choruje na przewlekłą białaczkę limfocytową, to lekarze, wedle obowiązującego schematu leczenia, podali mu chemioterapię.
Pan Andrzej dodaje, że lekarze zaproponowali mu wówczas zmodyfikowaną, kolejną chemioterapię lub przeszczep szpiku kostnego.To leczenie ciężkie i bardzo utrudniające życie. Czy ratuje życie? W wielu przypadkach tak, lecz niekoniecznie, wszystko zależy od tego jak odpowie organizm pacjenta. Po chemioterapii poprawiły się moje wyniki krwi, jednak została choroba resztkowa. Ilość limfocytów w mojej krwi z miesiąca na miesiąc wzrastała. Remisja powinna trwać 5-6 lat, tymczasem u mnie było to tylko 9 miesięcy.
– Nie mogłem zgodzić się na kolejną chemioterapię - to by mnie kompletnie wyniszczyło, a remisja po niej prawdopodobnie byłaby krótsza, niż po tej pierwszej. Ja mam troje małych dzieci, pracuję, muszę utrzymać rodzinę. Natomiast przeszczep, to niepotrzebne ryzyko związane z częstymi powikłaniami, nawrotem choroby czy nawet śmiercią - tłumaczy mężczyzna.
Ratunek w badaniach klinicznych
Zaczął szukać więc dostępu do leków, które nie są refundowane w Polsce, a które mogłyby mu pomóc. Po żmudnych poszukiwaniach znalazł badania kliniczne leku wenetoklaks, w których okazało się, że może wziąć udział.
– Lek przyjmuje doustnie. Po ustaleniu dawki, bardzo rzadko muszę się pojawiać w szpitalu. No i najważniejsze - to leczenie działa, mogę normalnie funkcjonować.
W Polsce chorzy nie mają jeszcze dostępu do wenetoklaksu dopuszczonego do obrotu w grudniu 2016 roku, stosowanego u pacjentów dorosłych z obecnością delecji w obszarze 17p- lub mutacją TP53, u których leczenie inhibitorem szlaku sygnałowego receptora komórek B jest nieodpowiednie lub nie powiodło się.
W naszym kraju, jeśli chodzi o pierwszą linię leczenia mamy dostęp do takich samych leków, jak w innych krajach europejskich. Niestety jeśli leczenie pierwszej linii nie działa, choroba jest oporna na dotychczasowe leczenie lub chory ma mutację genetyczną np. delecję 17p-, to jest już problem.
Osoby z delecją 17p- mają dostęp w ramach programu lekowego do ibrutynibu, jednak jeśli choroba stanie się oporna na ten lek, to nie ma dla nich kolejnej terapii i bardzo szybko umierają.
Obecnie są trzy leki zarejestrowane w Europie i Stanach Zjednoczonych, dwa działają na receptor komórki B, hamują podział komórek (ibrutynib i idelalizyb), a trzeci lek (wenetoklaks) ma inny mechanizm działania - stymuluje apoptozę, czyli śmierć komórki nowotworowej.
Ratują życie
Zdaniem Aleksandry Rudnickiej, rzecznika Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. Zapewnienie dostępu do tych nowych leków oraz rozszerzenie dostępu do ibrutynibu, chorym z przewlekłą białaczką limfocytową jest bardzo potrzebne.
Przewlekła białaczka limfocytowa, według statystyk, dotyczy starszych ludzi. Jednak nie można zapominać, że statystyka to tylko zimne narzędzie matematyczne. Za tymi, być może mniejszymi procentami, stoją młodzi ludzie, którzy wychowują dzieci, pracują. Im potrzebne jest dobre leczenie, żeby mogli żyć dalej.W bardzo trudnej sytuacji są młodzi ludzie cierpiący na tę chorobę. Wielokrotnie apelowaliśmy o refundację tych leków, bo ratują chorym życie. Bez nich, po stwierdzeniu oporności na leczenie, przeżywają średnio 2 miesiące.