Chorzy na nieswoiste zapalenia powinni mieć lepszy dostęp do terapii biologicznych. One ratują ich przed kalectwem
Zdaniem chorych na nieswoiste zapalenia jelit terapia biologiczna, która istotnie wpływa na poprawę ich stanu zdrowia powinna być bardziej dostępna i rozpoczynana jak najszybciej – wynika z pierwszego w Polsce pacjenckiego badania "#Kupapytań" dotyczącego doświadczeń i oczekiwań pacjentów z nieswoistymi zapaleniami jelit wobec terapii biologicznej.
Jak tłumaczy, prof. dr hab. n. med. Jakub Fichna specjalizujący się w chemii biomolekularnej i gastroenterologii, pomimo setek pomysłów na nowe terapie nieswoistych zapaleń jelit, leki biologiczne pozostają niezmiennie w centrum uwagi naukowców w ośrodkach badawczych na świecie, zarówno akademickich, jak i tych należących do firm farmaceutycznych.
Zdaniem specjalisty, jest bardzo prawdopodobne, że poszukiwania naukowców zakończą się sukcesem i opracowany zostanie skuteczny, a jednocześnie bezpieczny w stosowaniu lek biologiczny.Jak powszechnie wiadomo, jednym z głównych mankamentów terapii tzw. anty-TNFami jest ich niska skuteczność, ale też szerokie spektrum objawów ubocznych, które dla pacjentów mogą być niekiedy bardziej uciążliwe niż choroba zapalna jelit. Dlatego też w badaniach podstawowych odchodzi się od projektowania anty-TNFów, poszukując zupełnie nowych celów dla leków biologicznych. Tak powstały m. in. bloker integryny Vedolizumab, którego niezwykłą właściwością jest selektywne działanie w obrębie jelita czy bloker interleukin IL-12 i -23, Ustekinumab.
– Nie zapominajmy jednak, że terapie nieswoistych zapaleń jelit z zastosowaniem związków małocząsteczkowych mogą być równie ciekawą alternatywą, i to właśnie na nich może w przyszłości opierać się leczenie stanów zapalnych. Szczególnie, gdy kryterium będzie cena (związki niebiologiczne jako tańsze w produkcji) czy bardziej "wybiórcze" działanie. Podsumowując, jest nadzieja na skuteczną terapię, ale wyścig pomiędzy producentami leków biologicznych i niebiologicznych wciąż trwa i jest wciąż bardzo zacięty – podsumowuje profesor.
Na Zachodzie lepsza dostępność
Według danych Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego szacuje się, że w Polsce na NZJ choruje ok. 50 tys. osób. Ponad 70 proc. chorych ma mniej niż 35 lat.
Jak podaje Stowarzyszenie „Łódzcy Zapaleńcy” w krajach Europy Zachodniej dostępność terapii biologicznej jest zdecydowanie większa. Więcej jest refundowanych leków biologicznych, a lekarz decyduje o doborze preparatu, biorąc pod uwagę przebieg choroby i wcześniejsze leczenie. Również lekarz, a nie urzędnik, decyduje o długości terapii i konieczności intensyfikacji.W Polsce zarejestrowanych przez EMA w leczeniu nieswoistych zapaleń jelit jest sześć leków biologicznych, z czego refundowane są tylko trzy: wedolizumab - wyłącznie w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (wzjg), w pierwszej i kolejnych liniach leczenia biologicznego, infliksymab w leczeniu zarówno wzjg jak i chorobie Leśniowskiego-Crohna (CHLC) w pierwszej i kolejnych liniach leczenia biologicznego oraz adalimumab w leczeniu ChLC w pierwszej i drugiej linii leczenia biologicznego. W trakcie procesu refundacyjnego dotyczącego leczenia CHLC są: ustekinumab i wedolizumab.
Taka sytuacja na pewno zwiększa skuteczność leczenia, zmniejsza częstość nawrotów, hospitalizacji i zabiegów operacyjnych. Dodatkowo ograniczenie w Polsce leczenia biologicznego do wybranych ośrodków referencyjnych na pewno zwiększa bezpieczeństwo leczenia, ale z drugiej strony może ograniczać jego dostępność.
Głównym celem badania #kupapytań było zweryfikowanie dotychczasowych doświadczeń chorych z terapiami biologicznymi, percepcji tych terapii oraz oczekiwań pacjentów wobec nowych opcji leczenia. Cel uzupełniający stanowiło określenie stanu wiedzy chorych na temat ich choroby oraz wpływu, jaki choroba ma na ich codzienne funkcjonowanie. Wyniki badania stanowią podstawę do dalszych działań na rzecz poprawy jakości życia i dostępu do nowoczesnych terapii osób dotkniętych NZJ.
Badanie przeprowadzono na próbie 152 pacjentów ze zdiagnozowaną chorobą Leśniowskiego-Crohna (n=84) lub z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego (WZJG; n=68). Realizacja badania w formie wywiadów internetowych miała miejsce w okresie luty - maj 2018. Badanie dla Stowarzyszenia „Łódzcy Zapaleńcy” zrealizowała i opracowała firma Open Pharma House.
Zwolnienia i obniżona jakość życia
Jak podaje Stowarzyszenie, zwiększona częstość wypróżniania to najpowszechniej wskazywany problem w życiu codziennym badanych, wynikający z choroby jelit. Zdecydowanie ogranicza on aktywność chorych, wymuszając stały dostęp do toalety, co nie zawsze jest możliwe. Inne często występujące problemy w życiu codziennym to: zmęczenie i brak energii, dolegliwości bólowe, oraz trudności w życiu zawodowym.
W przypadku 62 proc. chorych w ciągu ostatnich 12 miesięcy występowały zaostrzenia choroby wymagające interwencji lekarza, a 42 proc. badanych była w tym okresie hospitalizowana z powodu zaostrzenia choroby lub jej powikłań.
Zdecydowana większość chorych potwierdza negatywny wpływ choroby na różne aspekty życia, podkreślając przede wszystkim swój niepokój w związku z powikłaniami, które może spowodować choroba, obniżony komfort życia i gorsze samopoczucie oraz frustrację z powodu ograniczeń, które choroba wprowadziła w ich życie.
Ponad połowa badanych (58 proc.), którzy są aktywni zawodowo, potwierdza swoją nieobecność w pracy z powodu choroby jelit w okresie ostatnich 6 miesięcy. Badani chorzy opuścili średnio 16 dni roboczych w ciągu tego okresu w związku z chorobą jelit lub jej powikłaniami.
W przypadku badanych, którzy obecnie pracują w niepełnym wymiarze godzin lub przebywają na rencie jest to najczęściej również powiązane z chorobą jelit.
Słyszeli o leczeniu
Prawie wszyscy badani (97 proc.) słyszeli o stosowaniu terapii biologicznych u chorych z nieswoistym zapaleniem jelit. Nieco ponad połowa badanych (56 proc.) stosuje takie leczenie obecnie lub stosowała je w przeszłości (częściej doświadczenie z preparatami biologicznymi mają pacjenci z chorobą Leśniowskiego- Crohna). Najczęściej badani stosowali preparat Humira (51 proc. leczonych biologicznie) oraz preparaty Remicade (41 proc.) i Inflectra (29 proc.).
Jak wynika z badania przeprowadzonego przez Łódzkich Zapaleńców, blisko połowie respondentów (47 proc.) nie zaproponowano leczenia biologicznego, w przypadku 45 proc. dotychczasowe leczenie okazało się skuteczne, 29 proc. nie spełniało kryteriów włączenia do terapii biologicznej, a u 13 proc. było zbyt późno na włączenie terapii biologicznej. Kolejne 5 proc. badanych jest w trakcie kwalifikacji.
65 proc. obecnie leczonych i 51 proc. badanych leczonych terapią biologiczną w przeszłości, potwierdza poprawę swojego stanu w wyniku leczenia. W przypadku 37 proc. chorych leczonych glikokortykosteroidami przed wdrożeniem terapii biologicznej, wprowadzenie tej terapii pozwoliło na całkowite odstawienie sterydów, a u dalszych 32 proc. na redukcję dawki przyjmowanych sterydów.
Badani są w większości zgodni, że terapia biologiczna powinna być rozpoczynana jak najwcześniej (72 proc.) i nie powinna być stosowana wyłącznie w sytuacjach ratowania życia (87 proc.). Nieco ponad połowa badanych (52 proc.) jest zdania, że leki biologiczne powinny być stosowane przewlekle.
Badani pozytywnie oceniają skuteczność leków biologicznych (64 proc.), tylko 6 proc. chorych jest odmiennego zdania (pozostałe 30 proc. nie ma zdania na ten temat). 36 proc. badanych uważa, że stosowanie leków biologicznych wiąże się z dużym ryzykiem działań niepożądanych (kolejne 31 proc. nie ma zdania na ten temat).
Słaba dostępność
Badani bardzo nisko ocenili dostępność leków biologicznych, a także dostęp pacjentów do informacji o programach lekowych. Względnie najwyżej oceniono wiedzę specjalistów o możliwościach stosowania terapii biologicznych, ale są to oceny na przeciętnym poziome (średnia 4 na skali od 1 - ocena bardzo zła, do 7 - ocena bardzo dobra).
Wśród głównych problemów z dostępnością leków biologicznych najczęściej wskazywano brak refundacji wszystkich istniejących leków, zbyt rygorystyczne kryteria kwalifikacji do programu lekowego oraz zbyt późne włączanie terapii biologicznej.
Najważniejszą cechą nowej terapii biologicznej, jak wynika z badania, jest dla chorych przede wszystkim jej skuteczność, a w dalszej kolejności bezpieczeństwo. Najważniejsze korzyści, które badani chcieliby uzyskać dzięki nowej terapii to: komfort wyjścia z domu bez obaw gdzie jest toaleta, poprawa ogólnego samopoczucia i nastroju, ustąpienie bólów brzucha, ustąpienie uczucia zmęczenia.
Informacje najbardziej oczekiwane przez chorych w przypadku nowej terapii biologicznej to przede wszystkim kwestie związane ze skutecznością, bezpieczeństwem i dostępnością leczenia.