HIV, schizofrenia i inne choroby vs terapia komórkami macierzystymi. Ekspert mówi, jak to wygląda

Jak tłumaczy nasz rozmówca, komórki macierzyste to takie zbiorcze określenie dla szeregu różnych komórek, które w organizmie zajmują się regeneracją różnych tkanek. 

– W medycynie często mówimy o komórkach macierzystych ale w tej chwili terapie to nie tylko komórki macierzyste też ich pochodne czyli np. zmodyfikowane limfocyty. W skrócie mówimy o komórkach macierzystych. Mamy ich kilka typów. Najbardziej znane to krwiotwórcze komórki macierzyste, wykorzystywane do przeszczepień szpiku kostnego. Te komórki pochodzą z kilku źródeł, można je uzyskiwać z krwi pępowinowej, ze szpiku, a po zastosowaniu odpowiednich leków, można je pozyskać z krwi obwodowej od dorosłych osób – wyjaśnia dr Snarski.

Komórka macierzysta komórce macierzystej nie równa. Jest szereg komórek macierzystych ale one wszystkie pochodzą od jednej - zapłodnionej komórki jajowej. 

– Oczywiście później dochodzi do pewnego różnicowania i w warunkach laboratoryjnych możemy uzyskiwać modyfikację komórek z jednej tkanki w drugą. Natomiast w komórkach organizmu mówi się zazwyczaj o dwóch głównych typach komórkach macierzystych - krwiotwórczych, które są zaangażowane w odtwarzanie, produkcję krwi, płytek krwi i produkcję komórek układu odpornościowego oraz komórkach mezenchymalnych, które są w różnych tkankach, takich jak tkanka mięśniowa, kości. Te komórki są zaangażowane w różne procesy naprawcze – tłumaczy specjalista.

Spersonalizowana terapia

Jak podkreśla, leki nie zawsze tworzone są bezpośrednio z komórek macierzystych. Teraz najbardziej przełomowym leczeniem komórkowym, które niesie najwięcej nadziei w leczeniu nowotworów hematologicznych, jest tworzenie komórek z komórek układu odpornościowego. 

– Tu od człowieka pobieramy jego własne limfocyty i dodajemy do limfocytu dodatkowy receptor. Ten receptor nie występuje naturalnie w organizmie ale pozwala temu limfocytowi rozpoznać i zniszczyć komórkę nowotworową, dokładnie białaczki lub chłoniaka. Tego typu terapie jeszcze parę lat temu wydawały się jedynie fantazją, a w tej chwili mamy w Polsce refundację NFZ dla pierwszej takiej terapii, która niesie ogromne nadzieje a pozwala wyleczyć białaczki i chłoniaki, które do tej pory były nieuleczalne – mówi dr Snarski. 

Jego zdaniem jest to otwarcie nowej dziedziny terapii. W tej chwili takie terapie przygotowywane są nie tylko dla białaczek i chłoniaków ale też chorób autoimmunologicznych, gdzie próbuje się wywarzać takie limfocyty, które poda się człowiekowi i one znajdą komórki w organizmie, które wywołują chorobę i je zniszczą. 

– Kiedy zostaną zniszczone te komórki dochodzi do wyleczenia. Te terapie teraz wytwarza się z limfocytów chorego, dlatego są one bardzo drogie, kosztują ok 1,5 mln zł. Jednak jest nadzieja na obniżenie kosztów. Ta nadzieja jest w komórkach z krwi pępowinowej. Opublikowano badania naukowe, które pokazują, że z krwi pępowinowej można stworzyć taką terapię CAR-t. Co ciekawe, z jednej porcji krwi pępowinowej, uzyskiwano taką porcję komórek, która mogłaby być zastosowana mniej więcej u stu pacjentów. To ogromny progres. 

Zaraz może się okazać, że stworzenie takie spersonalizowanego leczenia może być znacznie tańsze. Może się okazać, że za inteligentny lek zapłacimy kilkadziesiąt tysięcy złotych. Dodatkowo, z krwi pępowinowej można stworzyć taki lek, który poda się każdemu pacjentowi, a nie jak teraz lek tworzony jest z komórek konkretnego pacjent tylko dla tego konkretnego pacjenta – mówi nam specjalista.

Dodaje, że terapie komórkowe mogą być przyszłością w leczeniu guzów litych, które dzisiaj trudno poddają się terapii np. guzów mózgu. Badacze próbują wytwarzać limfocyty, które będą walczyły z guzami litymi. Niestety jest to trudniejsze niż wytworzenie limfocytów, które dobrze sobie radzą z nowotworami hematologicznymi. – Jednak są już dziesiątki badań klinicznych dotyczących takich terapii, więc w końcu dojdzie i tu do przełomu.

Komórki macierzyste w walce z HIV

Inną ciekawostka w kwestii terapii komórkowych są ostatnie doniesienia o wyleczeniu z HIV przy przeszczepieniach szpiku kostnego. 

– Cała sprawa polega na tym, żeby przy przeszczepianiu szpiku, przeszczepić choremu komórki oporne na zakażenie HIV. Część ludzi ma genetyczną oporność na HIV. W Polsce gen związany z opornością na to zakażenie może występować nawet u ponad 10% społeczeństwa, a pełną oporność ma około 1% populacji.

Ciekawa jest tu rola krwi pępowinowej. W Hiszpanii z publicznego banku krwi pępowinowej wyselekcjonowano ponad 150 jednostek krwi pępowinowej opornej na HIV. Jeśli ktoś na świecie wymaga przeszczepienia szpiku kostnego i choruje na HIV , to może takie komórki otrzymać, a to może z kolei prowadzić do wyleczeń z HIV. Mieliśmy kilka przypadków, gdzie takie terapie zastosowano – mówi dr Snarski. 

Terapie z wykorzystaniem komórek macierzystych są też nadzieją dla osób z chorobami neurologicznymi. Jednak tu naukowcy mają wiele problemów, bo część chorób neurologicznych jest dla nas wciąż dużą zagadką - nie znamy ich przyczyn, podłoża. 

– Przykładowo dziecięce porażenie mózgowe to bardzo ciężka choroba. Tak naprawdę nie mamy teraz dobrej terapii, która mogła by pomóc dzieciom cierpiącym na tę chorobę. Próby stosowania tutaj terapii opartych na komórkach macierzystych to krok w dobrym kierunku. Wiemy, że to choroba bardzo obciążająca dla dziecka, dla całej rodziny, dlatego trzeba próbować, trzeba szukać skutecznego leczenia.

Terapie oparte na komórkach macierzystych budzą wielkie emocje w środowisku medycznym. Naukowcy i lekarze spierają się w wielu kwestiach.

– W medycynie są różne kontrowersje - część środowiska wierzy w taką terapię, część w inną, część w jedne komórki macierzyste, część w inne. Jest dużo naukowców, lekarzy, którzy mają dużo różnych pomysłów jak leczyć – wyjaśnia hematolog.

Schizofrenię będzie może wyleczyć?

Część chorób neurologicznych, a nawet choroby psychiczne mogą być schorzeniami z autoagresji. Wiemy np. że zdarzały się przypadki, że przeszczepienie szpiku od osoby chorej na schizofrenię powodowało, że biorca również zaczynał chorować na tę chorobę. 

– Do końca nie rozumiemy mechanizmu tego zjawiska. Badamy je. Jeśli okaże się, że są to rzeczywiście choroby autoimmunologiczne, to będzie może je wyleczyć przeszczepieniem szpiku kostnego, czyli dzięki terapii komórkowej. Generalnie porażenie mózgowe czy schizofrenia to bardzo otwarte tematy jeśli chodzi o ewentualne zastosowanie terapii komórkowych – wyjaśnia specjalista.

Jak zapewnia, w Polsce zastosowanie terapii opartych na komórkach macierzystych nie tylko jest stosowane ale również prowadzonych jest wiele badań klinicznych, Na uwagę zasługują choćby badania kliniczne nad terapią, która ma pomóc osobom po przeszczepieniach, które zmagają się z tzw. chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi. Tu naukowcy i lekarze wykorzystują komórki mezenchymalne, Badanie jest bardzo obiecujące, a pozyskanie komórek jest stosunkowo tanie.

– W Polsce było dużo dzieci, które dostały taką terapię i przyniosła ona bardzo dobre efekty. Nie zdziwiłbym się gdyby kilkadziesiąt dziecięcych żyć zostało uratowanych dzięki tej terapii. Była ona zlecana przez specjalistów, którzy leczyli te dzieci w wiodących polskich ośrodkach – podkreśla dr Snarski.

Jeśli chcesz wiedzieć więcej na temat terapii komórkowych opartych na komórkach macierzystych, to zapraszam do obejrzenia podcastu „Zdrowie bez cenzury”. Gościem tego odcinka jest dr hab. Emilian Snarski, hematolog, dyrektor medyczny Polskiego Banku Komórek Macierzystych. Prowadzi Anna Kaczmarek.