"Chcielibyśmy się przydać, ale ciało nie pozwala". Chorzy z miastenią żyją na marginesie społecznym

Miastenia to podstępna autoimmunologiczna choroba rzadka, na którą zachorować można w każdym wieku. W Polsce jej forma aktywna, wymagająca leczenia objawowego dotyczy około 9,5 tys. osób. U chorych dochodzi do zaburzeń w przekazywaniu impulsów z zakończeń nerwów ruchowych do mięśni, wskutek czego pojawia się nadmierna męczliwość mięśni.

Objawami miastenii są ponadto opadanie powiek, podwójne widzenie, problemy z mówieniem i przełykaniem, mniejsza tolerancja wysiłku fizycznego. Choroba ma bardzo zróżnicowany i nieprzewidywalny przebieg.

W jej trakcie dochodzi do zaostrzeń, w tym do zagrażającej życiu i wymagającej hospitalizacji niewydolności oddechowej, tzw. przełomu miastenicznego, którego doświadcza ok. 15-20% chorych.

– W miastenii ograniczenia wiekowe nie obowiązują, najmłodsza moja pacjentka zachorowała, mając niespełna 6 miesięcy, a najstarsza lat 99. To choroba przebiegającą w sposób bardzo zmienny i my nie mamy czegoś, co można by nazwać markerem biologicznym tego, czy konkretny człowiek, z którym widzimy się po raz pierwszy, będzie chorował ciężko, przewlekle, czy będzie to osoba, u której uda nam się relatywnie łatwo uzyskać kontrolę objawów przy pomocy leków, które już mamy – wyjaśnia prof. dr hab. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Praca to moja pasja, ale kto mnie taką zatrudni?

Choroba stanowi ogromny koszt społeczny i psychiczny dla pacjentów również dlatego, że wielu z nich musi rezygnować z pracy. Dla pracodawcy z powodu sporej absencji są pracownikami "nieefektywnymi". Są w tej sytuacji na przegranej pozycji. To dramat wielu osób z miastenią.

– Niesiemy ze sobą duży ciężar emocjonalny, bo bardzo byśmy chcieli się przydać społeczeństwu, wykonywać swoje pasje, swój zawód, który kochamy, ale nie jesteśmy w stanie, bo ciało nie pozwala. I to jest ogromny koszt psychiczny – mówi Sylwia Łukomska ze Stowarzyszenia Miastenia Gravis Face to Face, która sama z powodu choroby musiała zrezygnować z aktywności zawodowej.

– Utrzymujące się mimo leczenia objawy, zaostrzenia i działania niepożądane standardowych terapii uniemożliwiają nam prowadzenie normalnego życia. To wszystko bardzo często prowadzi do poczucia osamotnienia, zaburzeń lękowych czy depresji – dodaje.

Miastenia wpływa na funkcjonowanie całej rodziny

Nawet co drugi pacjent z miastenią rezygnuje z pracy zawodowej. Najczęściej przyczyna leży w dwóch czynnikach - albo standardowe leczenie jest niewystarczające do kontroli objawów, albo pacjenci, u których chorobę udaje się kontrolować, doświadczają skutków ubocznych i chorób współistniejących, związanych z przewlekłym stosowaniem glikokortykosteroidów.

Mogą to być m.in. powikłania sercowo-naczyniowe, dermatologiczne, okulistyczne, metaboliczne, endokrynologiczne, infekcyjne, ze strony przewodu pokarmowego, a także neuropsychiatryczne. W praktyce chory z miastenią bardzo często zdany jest na codzienne wsparcie drugiej osoby.

– Jeśli w rodzinie jedna z osób choruje na rzadką chorobę nerwowo-mięśniową, to tak naprawdę choruje cała rodzina. I tej osobie podporządkowane jest życie osób zdrowych, które się nią opiekują. To oczywiście zależy od stadium choroby, jej przebiegu, czy jest farmakologicznie efektywne leczenie, czy są nowe dostępne leki – mówi Katarzyna Kozłowska z Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych, opiekun osoby dorosłej z chorobą nerwowo-mięśniową.

– Od samopoczucia i kondycji osoby chorej zależy często psychiczna kondycja opiekunów. I to jest trudny temat, bo nikt z nas nie jest przygotowany na tak ciężkie, złożone choroby. To są nie tylko dramaty osób chorujących, ale również całych rodzin, czyli partnerów, dzieci, rodziców. Co trzeci chory potrzebuje pomocy opiekuna, który całkowicie lub częściowo musi zrezygnować z pracy zawodowej, by zająć się bliskim – dodaje.

Medyczne i systemowe koszty miastenii

Koszty miastenii to nie tylko te psychiczne i społeczne, ponoszone przez pacjentów i ich rodziny. Wyraźnie pokazuje to opublikowany właśnie raport "Liczymy się z miastenią. Koszty medyczne, społeczne i systemowe", przygotowany przez HealthQuest i Modern Healthcare Institute, na podstawie najnowszych danych NFZ i ZUS.

– Wartość wszystkich świadczeń medycznych przeznaczonych przez rodzimy system ochrony zdrowia to ponad 53 mln zł rocznie. Na tę kwotę składają się koszty hospitalizacji, a wymaga jej raz w roku co piąty pacjent z miastenią, przy czym jej średni koszt jest o 50-60 proc. wyższy niż u pacjentów z innymi chorobami mięśni. Dalej opieka ambulatoryjna, rehabilitacja lecznicza czy koszty refundacji leków aptecznych – zauważa dr hab. n. med. Maciej Niewada z Katedry Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej WUM, jeden z autorów raportu.

– Kwoty te są spore, wciąż jednak niewspółmiernie niskie w stosunku do kosztów pośrednich, związanych z utratą produktywności pacjentów oraz ich opiekunów, bo to ok. 480 mln zł, czyli prawie 10-krotnie więcej! Dysproporcja jest ogromna – dodaje.

Czym generowany jest ten koszt? Przede wszystkim wypłatą zasiłków oraz rent, związanych z niezdolnością do pracy i niepełnosprawnością z powodu miastenii oraz absencją chorobową samych pacjentów i ich opiekunów. Również prezenteizmem, czyli nieefektywną obecnością w pracy.

– Mimo relatywnie niewielkiej liczby chorych na miastenię w Polsce, choroba ta istotnie obciąża system opieki zdrowotnej – przyznaje prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii, kierownik Oddziału Klinicznego Neurologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

Co mogłoby pomóc w obniżeniu tych kosztów?:

• lepszy dostęp do specjalisty neurologa,
• większa wiedza na temat miastenii wśród specjalistów i lekarzy POZ,
• wdrożenie opieki koordynowanej,
• wprowadzenie innowacyjnych terapii, które optymalizują kontrolę choroby, redukują koszty hospitalizacji i leczenia ratunkowego oraz zmniejszają wysokie koszty związane z utratą produktywności pacjentów i opiekunów.

Wprowadzanie nowych terapii szansą dla miasteników

Jest to proces, który ma swoje bardzo konkretne etapy, obejmujący konkretne grupy interesariuszy. Zaangażowane są tu firmy farmaceutyczne, tworzące cząsteczki, Ministerstwo Zdrowia, które decyduje się na ich zakup czy eksperci, oceniający czy są one potrzebne i czy dowód naukowy, który stoi za ich możliwościami, jest istotny.

I wreszcie organizacje pacjenckie, ponieważ głos pacjentów jest bardzo ważny w procesie wprowadzania nowoczesnych terapii. I bardzo na nie czekają.

– Możliwość funkcjonowania bez objawów, bez leków, to zdecydowanie mniej niż połowa miasteników. Natomiast we wszystkich pozostałych przypadkach mamy leczenie na resztę życia. A w terapii immunosupresyjnej lekami, które aktualnie stosujemy, oprócz niewątpliwie ważnego, pozytywnego wpływu na funkcjonowanie pacjentów, mamy również całą listę przypadków działań niepożądanych, które trzeba w odpowiedni sposób monitorować – podkreśla prof. Anna Kostera-Pruszczyk.

Nowoczesne terapie w miastenii charakteryzuje bardzo dobra skuteczność kliniczna, stabilna i długotrwała redukcja nasilenia choroby. A to oznacza rzadszą konieczność stosowania immunosupresji, mniejsze ryzyko zaostrzeń i przełomów miastenicznych, wymagających stosowania kosztownych terapii ratunkowych, mniejszą konieczność korzystania z opieki zdrowotnej szpitalnej i ambulatoryjnej.

– Te leki są wprowadzane, jeśli firma farmaceutyczna, która je wyprodukowała, chce je sprzedać na konkretnym rynku. Na szczęście firmy farmaceutyczne operujące w Polsce są zainteresowane, żeby te leki znalazły się na polskim rynku. Dla 15 proc. chorych, dla których dostępna obecnie terapia jest nieskuteczna, możliwość leczenia nowoczesnymi lekami może stanowić zmianę rewolucyjną – przekonuje prof. Agnieszka Słowik.

Eksperci podkreślają, że przez długi czas choroby nerwowo-mięśniowe były dyscypliną neurologii z bardzo małym dostępem do nowych terapii, co wynikało z braku odkryć, nowoczesnych metod leczenia. A to choroby przewlekłe, gdzie dochodzi do trwałego uszkodzenia struktur, które potem bardzo trudno odtworzyć.

– Lepsza kontrola choroby dzięki nowym terapiom może znacząco obniżyć koszty pośrednie z nią związane i przede wszystkim poprawić warunki życia pacjentów w wymiarze osobistym, a także społecznym – mówi prof. Konrad Rejdak z Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

– Nowoczesne terapie dają wielką nadzieję pacjentom. Mogą oni rozpocząć zupełnie nowe życie po wielu bardzo trudnych latach. To doprowadzić nas może do sytuacji, w której szpitale staną się tylko miejscem diagnostyki, a nie będą dla tych pacjentów miejscem ratunkowym. To jest nasz cel – puentuje profesor.