Rzadkie choroby eozynofilowe są groźne dla życia, ale można je skutecznie leczyć

Każdy w swoim życiu choć raz miał wykonane badania morfologii krwi, jednak dostajemy wynik i sprawdzamy czerwone czy białe krwinki, a nie zwracamy uwagi na eozynofile, komórki, które są elementem składowym układu odpornościowego.

Zwykle pomagają zwalczać infekcje pasożytnicze, ale gdy ich liczba jest zbyt duża, mogą prowadzić do groźnych dla zdrowia, a nawet życia, chorób. Ich poziom rośnie m.in. w reakcji na choroby alergiczne, atopowe zapalenie skóry czy astmę oslrzelową.

– To komórki toksyczne (...). Co robią eozynofile? Tam, gdzie jest podejrzenie, że powinny zareagować, gromadzą się i produkują białka, które mają zniszczyć przeciwnika, którym był pasożyt. Dziś nie mamy tego przeciwnika, a eozynofile dalej się gromadzą, najczęściej w układzie oddechowym i tam powodują uszkodzenia, prowadzą do procesów zapalnych – wyjaśniał prof. Bolesław Samoliński, kierownik Katedry Zdrowia Publicznego i Środowiskowego oraz Zakładu Profilaktyki Zagrożeń Środowiskowych i Alergologii WUM, podczas debaty o chorobach eozynofilowach w trakcie Kongresu Zdrowie 360.

– Zapalenia eozynofilowe są elementem składowym alergii. A reakcje alergiczne ma obecnie już nawet połowy społeczeństwa. Bez kontroli zapalenia w układzie oddechowym często przenoszą się na inne organy. Zapalenia ciągnące się latami wpływają na skrócenie życia, na zapalenia związane z układem sercowo naczyniowym, z ryzykiem chorób ośrodkowego układu nerwowego, demencją, wylewami, udarami. - Daleka konsekwencja tego procesu jest dla pacjenta tragiczna – ostrzega prof. Samoliński.

Eozynofile nie pojawiłyby się, gdyby nie alergen, więc trzeba go unikać lub wymusić tolerancję poprzez odczulanie, ale też przyjmować leki, które obniżą poziom eozynofilii.

Jakie choroby eozynofilowe możemy zdiagnozować?

Prof. Piotr Kuna, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii UM w Łodzi, także zwraca uwagę, że praktycznie co druga osoba w Polsce ma jakąś alergię i to jest przyczynek do tego, aby badać poziom eozynofili.

Jak mówił, są choroby, które cechują się niezwykle wysokimi poziomami eozynofilii i jest to np. przewlekłe zapalenie zatok z polipami i eozynofilią oraz astma oskrzelowa, ale także atopowe zapalenie skóry.

Do tego są też przewlekłe zespoły chorobowe należące do chorób rzadkich, czyli zespół hypereozynofilowy HES oraz eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń eGPA.

Dr Magdalena Arcimowicz, specjalistka laryngologii oraz alergologii, Katedra i Klinika Otorynolaryngologii, Chirurgii Głowy i Szyi Wydział Lekarski WUM, potwierdza, że ma ogromną liczbę pacjentów, którzy przez lata mają eozynofilię, na którą nikt nie zwraca uwagi.

To pacjenci, którzy przychodzą do lekarza z powodu nawracających chorób dróg oddechowych, z "dramatycznie obniżoną jakością życia". Gdy pacjent przychodzi z astmą oskrzelową lub zapaleniem zatok z polipami, to - jak przekonuje specjalistka - trzeba zwrócić uwagę, czy nie przeszedł już z fazy alergicznej w eGPA.

W przypadku niektórych pacjentów postawienie tego rozpoznania zajmuje nawet 20 lat od pierwszych objawów. Wówczas komórka eozynofilowa uszkadza już nie tylko drogi oddechowe, ale też inne narządy, jak np. serce.

Aby wykryć rzadkie choroby eozynofilowe niezbędna jest dokładna diagnostyka, w tym genetyczna, która trwa około miesiąca.

Jakość życia z rzadką chorobą eozynofilową

Choroby te mają ciężki przebieg, są groźne dla życia i zdrowia, jednak terapia biologiczna, stosowana również np. w leczeniu astmy ciężkiej, skutecznie łagodzi ich przebieg i poprawia jakość życia pacjentów.

Przekonała się o tym Kinga Misztal.

– Choruję 14 lat i trochę już przeszłam; poronienia, zakażenie serca, mam już astmę. Miałam ogromne szczęście, bo zostałam zdiagnozowana w pół roku, więc bardzo szybko jak na chorobę rzadką (...) Jako dwudziestokilkuletnia kobieta wybłagałam od lekarza POZ skierowanie do szpitala, a tam ostatecznie postawiono mi diagnozę eGPA – wspomina Kinga Misztal, członkini zarządu Stowarzyszenia Vasculitis.

Jak mówi, po diagnozie przez 12 była leczona wyłącznie sterydami, bo nie było innych możliwości.

– Stale brałam sterydy, które nazywałam moimi narkotykami. Odczuwałam już po pół godziny, gdy ich nie wzięłam, więc codziennie przez 12 lat brałam garść leków rano i wieczorem. Sterydy wyniszczają organizm, więc konieczne były też inne leki, które wspomagały mnie. Na wysokich dawkach sterydów pojawiała się niedoczynność tarczycy, nadciśnienie tętnicze, mam też początki zaćmy posterydowej, osteopenię. Przez 12 lat to leczenie mnie wyniszczało – opowiada pani Kinga.

"To dla mnie nowe życie"

Od dwóch lat żyje już inaczej, bo dostała leczenie biologiczne w ramach programu lekowego na astmę. Terapia działa też na eGPA, na które oddzielnego programu lekowego nie ma.

– Dla mnie to nowe życie, zeszłam całkowicie ze sterydów. Jestem tylko na leku biologicznym, który otrzymuję raz na 8 tygodni i na co dzień w ogóle nie myślę, że jestem chora. Z pułapu garści leków rano i wieczorem, plus wziewów kilka, kilkanaście razy dziennie, biorę po prostu zastrzyk raz na 8 tygodni, a leki wziewne biorę tylko podtrzymująco. To dla mnie nowe życie, także psychiczne uwolnienie – mówi nie kryjąc radości.

Jak przyznaje, pierwsze dni, gdy nie musiała brać garści leków rano i wieczorem były dla niej dziwne. – Miałam wręcz pustkę, ale też radość, że nie muszę myśleć, czy wyjeżdżam, wychodzę i brać tabletek oraz leków wziewnych ze sobą – mówi.

Dodaje, że wcześniej często chorowała, zwolnienia lekarskie to była jej codzienność, była "drogą pacjentką", podczas gdy od dwóch lat zachorowała poważniej tylko raz.

Skutecznie, ale bezpiecznie leczyć

Prof. Piotr Kuna wyjaśnia, że przy eGPA dochodzi do zapalenia naczyń, a te są wszędzie, dlatego zajęte mogą być różne narządy i stąd potrzeba skutecznego, ale też bezpiecznego leczenia.

Jak mówi, przy lekach immunosupresyjnych pojawiają się liczne powikłania. Także sterydy normują chorobę, ale nie dają normalnie żyć. Dodaje, że jest wiele badań, które pokazują, iż nawet "krótka wstawka sterydów doustnych systemowych powoduje wzrost ryzyka sepsy, choroby zatorowo-zakrzepowej, cukrzycy, zaćmy czy otyłości".

Tymczasem mamy obecnie dostępne terapie biologiczne, czyli leki, które w swoisty sposób blokują rozwój eozynofilii zachowując poziom konieczny do normalnego funkcjonowania. Te leki powodują remisję choroby, nie ma zaostrzeń, pacjenci nie chorują, nie idą na zwolnienia.

Terapia biologiczna blokuje mechanizm choroby

Dr Magdalena Arcimowicz przyznała, że to terapie drogie, ale paradoksalnie tańsze dla systemu w długoterminowej perspektywie, bo pacjenci na tym leczeniu znikają z gabinetów lekarzy, "są permanentnie zdrowi" przyjmując lek biologiczny.

Celowane przeciwciała monoklonalne blokują bowiem działanie cytokiny odpowiedzialnej za wzrost i przeżycia eozynofilów. Terapia jest celowana i spersonalizowana, a lek i dawkowanie dobiera się indywidualnie do pacjenta.

Prof. Bolesław Samoliński ocenił, że terapia biologiczna to "fantastyczne odkrycie", bo to aktywne przeciwciała, białka odpornościowe, które blokują mechanizm choroby w specyficzny sposób, wyłączając jakiś receptor, komórkę, przeciwciało. Tymczasem inne leki tylko normują objawy, nie wpływają na mechanizm zapalenia, a jedynie je wyciszają.

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora, Departament Polityki Lekowej i Farmacji, Ministerstwo Zdrowia, podkreślał, że leki biologiczne są już refundowane w różnych wskazaniach, a w przypadku eGPA i HES pojawiły się wnioski refundacyjne, które są już procedowane, a więc jest to "otwarta ścieżka". Chodzi o refundację mepolizumabu w tych wskazaniach.

Dodał, że pacjenci z tymi chorobami są już często zaopiekowani w innych programach lekowych, bo przeciwciała monoklonalne działają na kilka jednostek chorobowych. Jak mówił "dostęp do tych leków jest na niesamowitym poziomie, jeżeli chodzi o leczenie eozynofili". Przyznał jednak, że nie ma programów lekowych dedykowanych tym dwóm konkretnym jednostkom chorobowym jak eGPA i HES.

Dyskusja toczyła się także wokół nowego programu lekowego dla pacjentów z przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych i polipami nosa. Terapia biologiczna jest refundowana od kwietnia tego roku, ale leczenie nie jest wciąż dostępne dla pacjentów, bo nie zostały podpisane umowy z NFZ.

Eksperci przyznali, że dostępność do leków biologicznych niezwykle się poprawiła w naszym kraju, jednak zwracali też uwagę, na różne ograniczenia w programach lekowych m.in. dedykowanie ich konkretnym specjalistom, a nie zespołom specjalistów, podczas gdy choroby eozynofilowe są wielonarządowe, opóźnienia we wdrażaniu leczenia po wydaniu decyzji refundacyjnej czy ograniczone wskazania.

Klinicyści podkreślali jednocześnie, że o chorobach eozynofilowych nie mówi się powszechnie, choć - jak podkreślał prof. Samoliński - to choroby upośledzające jakość życia od najmłodszych lat.

Docenili więc, że jedna z debat podczas Kongresu Zdrowie 360 została poświęcona wyłącznie tematowi chorób eozynofilowych. Niezbędny jest bowiem wzrost świadomości na ten temat, także wśród lekarzy, aby zlecając badania krwi, zlecali je z rozmazem i oceniali poziom eozynofili.