• Czerniaka kojarzymy tylko ze skórą, a ten nowotwór może dotyczyć też błony naczyniowej oka
• Leczenie nie jest proste, bo choroba jest oporna na standardowe onkologiczne terapie jak chemioterapia, ale też na immunoterapię stosowaną w czerniaku skóry
• Ostatnie lata przyniosły nową możliwość leczenia przerzutowego czerniaka błony naczyniowej oka. Chodzi o terapię celowaną molekularnie
• To innowacyjna terapia, więc źródłem jej finansowania mógłby być Fundusz Medyczny

Mówiąc lub myśląc o czerniaku, kojarzymy ten nowotwór głównie ze znamionami i rakiem skóry. Jednak czerniak to grupa nowotworów, która wywodzi się z melanocytów - komórek barwnikowych i może rozwinąć się w tych narządach, w których występują komórki barwnikowe.

Dlatego czerniak może dotyczyć też błony naczyniowej oka. To rzadko występująca choroba, o której niewiele się mówi. Jest to złośliwy nowotwór wewnątrzgałkowy.

Mimo że tak jak czerniak skóry ten nowotwór rozwija się na podłożu zmian w melanocytach, to ma inne cechy kliniczne i molekularne, a także różne czynniki ryzyka, genetykę i sposób rozprzestrzeniania się przerzutów.

Czynniki ryzyka to:

• jasna karnacja i jasny kolor oczu
• rasa biała
• nadmierne opalanie
• nieużywanie okularów przeciwsłonecznych z filtrem UV
• starszy wiek

Czerniak oka rozwija się praktycznie bezobjawowo, zanim pojawi się jakakolwiek widoczna zewnętrzna zmiana.

Mało charakterystyczne objawy to zaburzenia ostrości widzenia, męty, podwójne widzenia, ubytki w polu widzenia, które zwykle przypisujemy przemęczeniu, obciążeniu oczu pracą przy komputerze lub starzeniu się. Mając takie objawy, nie można więc zwlekać z wizytą u okulisty.

Choroba dotyczy głównie naczyniówki lub tęczówki oka, a więc skutkiem choroby mogą być ubytki w polu widzenia, ból i podrażnienie.

Okulistę warto jednak odwiedzać regularnie, nawet gdy nie mamy żadnych niepokojących objawów. To ten specjalista w ramach badania okulistycznego może zauważyć niepokojące zmiany w oku. Wówczas zleca USG oka, które pozwala potwierdzić lub wykluczyć nowotwór oka.

Jak rzadka to choroba?

Czerniak błony naczyniowej oka to choroba rzadka, bo zapadalność to 5-10 osób na 1 mln mieszkańców na rok.

Choroba jest diagnozowana głównie w starszym wieku, a ryzyko rośnie wraz z wiekiem i osiąga szczyt ok. 70. roku życia.

Czerniak oka stanowi jedynie ok. 5-10 proc. wszystkich przypadków czerniaka, ale jest najczęstszym nowotworem wśród nowotworów złośliwych oka (75 proc.). W 2019 r. odnotowano w Polsce 517 zachorowań i 107 zgonów z powodu nowotworów złośliwych oka.

Jednak dane nie napawają optymizmem, bo częstość diagnozowania nowotworów złośliwych oka na przestrzeni 10 lat wzrosła dwukrotnie, a liczba zgonów zwiększyła się o 45 proc.

Czerniak oka - nie taki łatwy do leczenia

Leczenie tego nowotworu nie jest proste, ponieważ zależy od umiejscowienia guza i stopnia zaawansowania choroby. W przypadku czerniaka skóry leczenie rozpoczyna się od wycięcia zmiany, w której wykryto komórki nowotworowe.

W przypadku czerniaka oka usunięcie gałki ocznej to ostateczność, a pacjentom proponuje się radioterapię lub protonoterapię.

– Leczenie chorych na czerniaka błony naczyniowej oka nie jest łatwe ze względu na to, że jest to nowotwór oporny na standardowe terapie. Czerniak błony naczyniowej oka jest oporny nie tylko na chemioterapię, ale również na niezwykle skuteczną w czerniaku skóry immunoterapię opartą na przeciwciałach anty-PD1 i anty CTLA-4 – wyjaśnia dr Katarzyna Kozak z Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie.

Jak dodaje, utrudnieniem w leczeniu jest też fakt, że nowotwór ten diagnozowany jest zwykle w zaawansowanym stadium, bo początkowo nie daje żadnych objawów lub nie są one charakterystyczne.

W zaawansowanym stadium ta choroba daje zaś przerzuty głównie do wątroby. Ta lokalizacja dotyczy do 60 proc. pacjentów, ale przerzuty mogą obejmować też płuca, kości, skórę oraz mózg.

Światełko w tunelu

Do niedawna lekarze nie mieli skutecznych terapii, które mogliby proponować pacjentom. Nie było też wypracowanych standardów postępowania w tym nowotworze.

Rokowania pacjentów, z tym trudnym w leczeniu nowotworem, nie były więc najlepsze i nie zmieniły się istotnie na przełomie ostatnich 30 lat. Przeżycie całkowite od początkowego rozpoznania czerniaka bez przerzutów wynosi 69 proc. po 5 latach. Rokowanie jednak szybko się pogarsza, a długość przeżycia szybko maleje wraz ze wzrostem stadium zaawansowania choroby.

Pacjenci z przerzutami mają bardzo złe rokowania. Mediana przeżycia całkowitego to od 6 do 13 miesięcy. Jedynie 15 proc. pacjentów z czerniakiem oka przeżywa 15 miesięcy, a przerzuty są głównym czynnikiem wpływającym na śmiertelność

– Osobom z zaawansowanym czerniakiem błony naczyniowej oka proponuje się zwykle immunoterapię, tę, którą stosuje się w leczeniu czerniaka skóry. Niestety wyniki tego leczenia w czerniaku oka w porównaniu z czerniakiem skóry nie są zadowalające. Ostatnie lata przyniosły nową możliwość leczenia przerzutowego czerniaka błony naczyniowej oka w postaci terapii celowanej molekularnie, której zastosowanie daje korzyści w zakresie czasu przeżycia całkowitego – wyjaśnia z optymizmem dr hab. Maciej Niewada z Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej WUM.

Działa jak magnes

Wyniki badań klinicznych pokazują bowiem, że lek wydłuża całkowity czas przeżycia oraz czas wolny od progresji choroby.

– Chorzy mieli o 49 proc. niższe ryzyko zgonu oraz o 27 proc. niższe ryzyko progresji choroby – podaje konkretne liczby dr Maciej Niewada.

Według dr Katarzyny Kozak to, że jest wreszcie terapia, która zmienia rokowania to ogromny przełom.

Wyjaśnia, że lek działa jak magnes, przyciągając komórki odpornościowe do komórek nowotworowych.

Terapia tę można zastosować u około połowy chorych, ponieważ muszą oni mieć na komórkach nowotworowych określony rodzaj białka. Z nim bowiem wiąże się lek i angażuje układ immunologiczny do walki z chorobą.

Co istotne, lek jest dobrze tolerowany przez pacjentów, a podawany jest dożylnie raz w tygodniu.

Czekając na refundację

Lek nie jest na razie refundowany, a lekarze muszą występować do Ministerstwa Zdrowia o zgodę na jego podanie. Proces ten jest na tyle skomplikowany i czasochłonny, że niewielu onkologów decyduje się na taką ścieżkę. Głównym ośrodkiem, który podaje tę terapię, jest Narodowy Instytut Onkologii w Warszawie.

Klinicyści liczą, że wkrótce bez zbędnej biurokracji i procedur lek stanie się dostępny dla pacjentów. Jako terapia stosowana w onkologii, w chorobie rzadkiej, innowacyjna i wykazująca skuteczność, mogłaby być finansowana w ramach Funduszu Medycznego jako technologia o wysokim poziomie innowacyjności.

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji tworzy listę takich technologii i rekomenduje ich finansowanie z tego specjalnego odrębnego funduszu na zdrowie.

Drugą szansą na większą dostępność do tego leczenia dla pacjentów jest włączenie jej do refundacji i podawanie w ramach programu lekowego.

Klinicyści szacują, że rocznie terapii tej potrzebować może ok. 100 pacjentów.