Nadzieja dla tych, którzy od dziecka mają zbyt wysoki cholesterol. Nie będą potrzebne uciążliwe zabiegi aferezy

Będzie lek dla chorych na heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemię.
Będzie lek dla chorych na heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemię. Agnieszka Sadowska / Agencja Gazeta
Chorzy z dziedziczną postacią zwiększenia stężenia cholesterolu we krwi nazywaną heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH) mają szansę na lepsze i mniej obciążające leczenie. Badanie jednego z leków zarejestrowanych w ubiegłym roku w UE i Stanach Zjednoczonych, a stosowanego w innych rodzajach hipercholesterolemii napawa dużym optymizmem.


Szacuje się, że na heterozygotyczną hipercholesterolemię rodzinną choruje w Polsce ponad 70 tys. osób. Choroba jest uwarunkowana genetycznie. Powoduje rozwój miażdżycy już w wieku dziecięcym, natomiast choroba wieńcowa ujawnia się przy tym schorzeniu u mężczyzn w wieku 40-50 lat, u kobiet ok. 10 lat później.

Obciążające zabiegi
Jedyną metodą leczenia takich chorych pozostają zabiegi aferezy (usuwania z krwi tzw. „złego”cholesterolu – LDL – w procesie podobnym do dializy nerkowej), wykonywane raz na tydzień lub raz na dwa tygodnie. Stosowane bywa też przeszczepianie wątroby, ale nie jest ono dobrym rozwiązaniem ze względu na konieczność przewlekłego stosowania leków immunosupresyjnych i występowanie powikłań po transplantacji.

Jednak pojawiła się nadzieja, że chorzy nie będą już musieli poddawać się zabiegom aferezy lub będą mogli zmniejszyć ich częstotliwość. Firmy farmaceutyczne Sanofi i Regeneron podały, że uzyskały pozytywne wyniki badania III fazy preparatu iniekcyjnego Praluent (alirokumab).
Sanofi i Regeneron

W badaniu ODYSSEY ESCAPE osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując, że u pacjentów, u których dodano Praluent do dotychczasowego schematu leczenia, uzyskano istotne zmniejszenie częstości wykonywania zabiegów aferezy o 75 procent w porównaniu z placebo (p<0,0001). Sześćdziesiąt trzy procent pacjentów leczonych preparatem Praluent przestało wymagać aferezy, w porównaniu z zerem procent pacjentów otrzymujących placebo.

Program badania klinicznego ODYSSEY zaprojektowano w celu poznania wpływu preparatu Praluent na wiele różnych grup pacjentów, u których konieczne było dalsze obniżenie stężenia cholesterolu LDL, a dla których nie ma odpowiedniego leczenia.
Prof. Bill Sasiela
Wiceprezes, kierownik Programu, Regeneron

Jest to pierwszy przypadek wykazania w badaniu klinicznym, że inhibitor PCSK9 zmniejsza częstość wykonywania zabiegów aferezy, będących inwazyjną, trudno dostępną, czasochłonną i kosztowną metodą leczenia stosowaną u tych pacjentów, u których leczenie jest wyjątkowo trudne

W lipcu 2015 roku firmy ogłosiły, że Praluent został dopuszczony do stosowania w Stanach Zjednoczonych. Natomiast we wrześniu 2015 r. Komisja Europejska wydała decyzję dopuszczającą Praluent do obrotu.


Lek już stosowany
W UE Praluent został dopuszczony do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z hipercholesterolemią pierwotną (HeFH i nierodzinną) lub z dyslipidemią mieszaną jako uzupełnienie diety: w skojarzeniu ze statyną lub ze statyną i innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów, u których nie można uzyskać docelowych wartości cholesterolu LDL po zastosowaniu statyny w maksymalnej tolerowanej dawce, lub w monoterapii albo w skojarzeniu z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów, którzy nie tolerują statyn lub u których statyny są przeciwwskazane. Nie określono dotychczas wpływu preparatu Praluent na wskaźniki chorobowości i umieralności związane z chorobami układu sercowo naczyniowego.

Napisz do autora: anna.kaczmarek@natemat.pl

Znajdź nas na Znajdź nas na instagramie

Oceń ten artykuł:

Trwa ładowanie komentarzy...
Leroy Merlin 0 0Glamour, a może... pustynny? Najnowsze ekscytujące trendy w urządzaniu wnętrz
Möller's 0 0Jak wspierać rozwój dziecka po 4 tygodniu życia? Ten składnik warto wprowadzić do diety
dad:HERO 0 0I wtedy wchodzi Pepsi, cała na różowo… Wina musującego z logiem tej firmy się nie spodziewałeś
Volvo 0 0Chcesz tanio kupić nowy samochód? To najlepszy moment. Zobacz, co wymyśliło Volvo
0 0Organiczna bawełna to już za mało. Polska firma rozpoczyna ekologiczną rewolucję
0 0Orędzie Grodzkiego może zadziwić widzów TVP. I okazuje się, że Kurski nie ma tu nic do gadania
TYLKO W NATEMAT 0 0PiS przystąpił do realizacji obietnic, czyli dlaczego Polacy będą zarabiali mniej
0 0Tak PiS załata budżet. W styczniu ceny alkoholu i papierosów pójdą w górę!
0 0Wielu firmom to się nie spodoba. Takie będą konsekwencje zmian w umowach śmieciowych
0 0"Czy to jest efekt burdelu?". Politycy od Gowina w szoku po decyzji PiS ws. 30-krotności ZUS
0 0Kto jak nie Tusk? Ten sondaż pokazuje, z jakim dylematem mierzy się opozycja w walce z Dudą
0 0Hołownia na prezydenta? Bohater zamieszania w końcu zabrał głos
WYWIAD 0 0Wyślij kartkę do 5-letniej Natalki! Mama przekłada święta i prosi internet o pomoc

MOTO